恩西地平用于晚期急性髓系白血病老年患者的治疗效果

　　这项开放标签、随机、3期试验（NCT02577406）在年龄≥60岁的晚期IDH2突变型急性髓系白血病患者中比较了恩西地平（一种口服IDH2（异柠檬酸脱氢酶2）抑制剂）与常规护理方案（CCR）（AML）先前接受过2种或3种AML定向治疗后出现复发/难治性（R/R）。患者首先被预选接受CCR（阿扎胞苷、中剂量阿糖胞苷、低剂量阿糖胞苷或支持治疗），然后随机（1:1）接受每天100mg的恩西地平或CCR。主要终点是总生存期（OS）。次要终点包括无事件生存期（EFS）、治疗失败时间（TTF）、总体缓解率（ORR）、血液学改善（HI）和输血独立性（TI）。

　　总体而言，319名患者被随机分配接受恩西地平（n=158）或CCR（n=161）治疗。中位年龄为71岁，中位（范围）恩西地平暴露时间为142天（3至1270），CCR为36天（1至1166）。1名恩西地平（0.6％）和20名CCR（12％）患者未接受随机治疗，分别有30％和43％在随访期间接受了后续针对AML的治疗。恩西地平与CCR的中位OS分别为6.5个月和6.2个月（HR[风险比]，0.86；P =.23）；1年生存率为37.5％vs26.1％。恩西地平显着改善了EFS（中位CCR为4.9个月与2.6个月；HR，0.68；P =.008）、TTF（中位为4.9个月与1.9个月；HR，0.53；P ＜.001）、ORR（40.5％与9.9％）;P＜.001）、HI（42.4％vs11.2％）和红细胞（RBC）-TI（31.7％vs9.3％）。

　　恩西地平的安全性与之前的报告一致。主要研究终点并未达到，但早期退出和随后的AML定向治疗使OS受到影响。恩西地平在这个经过大量预处理的老年突变IDH2R/RAML人群中在EFS、TTF、ORR、HI和RBC-TI方面提供了有意义的益处。

　　据悉，恩西地平的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。