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恩西地平的效果,作用机制,安全性

时间:2024-04-29     作者:医学编辑李可艾   阅读

 恩西地平是一种针对IDH2突变的高度选择性抑制剂,对于治疗异柠檬酸脱氢酶变异型、复发性和难治性急性髓性白血病(AML)具有显著疗效。以下是关于恩西地平的详细介绍:

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  一、疗效

  在一项涉及239例IDH2突变的晚期AML患者的研究中,恩西地平显示出良好的疗效。对于复发和难治性的AML,完全缓解率(CR)为19.3%,客观缓解率(ORR)达到40.3%。在复发难治性AML患者中,中位总生存期(OS)为9.3个月,1年生存率为39%。对于获得完全缓解和部分缓解的患者,中位OS分别为19.7个月和14.4个月。

  二、作用机制

  恩西地平通过抑制突变IDH2酶活性,降低2-HG水平,从而诱导骨髓细胞分化。在IDH2突变的AML患者中,恩西地平治疗后,血液中2-HG水平降低,同时血细胞计数减少,成熟粒细胞增多。

  三、安全性与耐受性

  在剂量递增试验中,每日剂量范围为50~650mg,未达到最大耐受剂量。最终确定以100mg为每日推荐剂量。在安全性评价试验中,214名复发或难治性AML患者接受了每天100mg的恩西地平治疗。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲不振等,但这些反应通常是可耐受的。

  四、副作用管理

  虽然恩西地平具有良好的疗效和耐受性,但仍需关注其可能带来的副作用。常见的副作用包括胃肠道反应(如恶心、呕吐、腹泻)和胆红素升高等。在使用恩西地平过程中,应密切监测患者的反应,并根据需要进行剂量调整或采取其他措施以管理副作用。

总的来说,恩西地平作为一种针对IDH2突变的AML患者的治疗药物,显示出显著的疗效和良好的耐受性。然而,在使用过程中仍需关注其可能带来的副作用并进行适当管理。

 

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