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恩西地平靶向药治疗白血病的作用,效果,用法

时间:2024-05-09     作者:医学编辑李可艾   阅读

  恩西地平(Enasidenib)是针对急性髓系白血病(AML)这一最常见的急性白血病类型。AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚会干扰正常血细胞的生成,导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。其中,IDH2基因突变在约8%至19%的AML患者中检测到,这种突变会导致IDH2酶的活性发生逆转,将α-酮戊二酸转化为2-羟基戊二酸(2-HG),这是一种致癌代谢物,能够抑制细胞的分化和凋亡,促进白血病细胞的增殖和存活。

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  恩西地平正是针对这一遗传变异而研发的药物。它是一种IDH2(异柠檬酸脱氢酶2)抑制剂,通过抑制IDH2酶的活性,阻止了骨髓中白细胞的异常增生,从而达到了治疗白血病的目的。恩西地平于2017年8月1日获得美国FDA的批准上市,成为第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物,主要用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。

  恩西地平的推荐起始剂量为100mg,每天一次口服,进食或空腹均可。然而,与任何药物一样,恩西地平也存在一些不良反应和副作用。这些包括胃肠疾病(如恶心、呕吐、腹泻)、新陈代谢和营养失调(如食欲下降、肿瘤溶解综合征)、血液和淋巴系统疾病(如分化综合征、非感染性白细胞增多症)、神经系统疾病(如味觉障碍)以及呼吸系统疾病(如急性呼吸窘迫、肺水肿)等。

  在临床试验中,恩西地平显示出良好的疗效。一项I/II期临床试验共纳入了199例IDH2突变的AML患者,结果显示恩西地平的总有效率为40.6%,其中完全缓解率为19.8%。该药物的中位治疗时间为4.3个月,中位随访时间为14.8个月。这些结果表明,恩西地平是一种有效的、安全的针对IDH2突变的AML药物,能够抑制白血病细胞的增殖和分化,改善患者的缓解率和生存期。

  目前,恩西地平已成为一种具有希望的新型治疗药物,为AML患者提供了新的治疗选择。其口服给药方式提高了患者的生活质量,避免了传统治疗方法如化疗和放射治疗等所带来的不良反应。随着研究的深入,相信恩西地平将在未来为更多的白血病患者提供更可靠的治疗选择。

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  据悉,恩西地平的仿制药已在老挝正式上市。对于需要购买此药的患者来说,现在有了更多的选择。若考虑购买此药,患者可以选择前往国外就医,并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台,有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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  请注意,所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考,具体用药还请务必与医生进行充分的沟通和讨论。


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