FDA授予Ziftomenib治疗NPM1突变AML突破性疗法称号

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）授予了Ziftomenib突破性疗法认定，用于治疗经过多次治疗的复发/难治性NPM1突变型急性髓性白血病（AML）患者。这一认定标志着Ziftomenib成为首个获得NPM1突变型AML突破性疗法认定的研究性治疗药物。

　　Ziftomenib是一种针对menin-KMT2A/MLL蛋白-蛋白相互作用的药物，被设计用于治疗具有高度未满足需求的特定基因突变的AML患者。目前，该药物正在进行多项临床试验，以评估其疗效和安全性。

　　在1/2期KOMET-001试验中，Ziftomenib的治疗被证实是安全且可耐受的。该试验的1b期部分数据支持了突破性治疗指定，并在2023年EHA大会上公布。结果显示，在接受600毫克剂量的20名NPM1突变AML患者中，有35%的患者获得了完全缓解（CR），综合CR率和总体缓解率分别为40%和45%。此外，在FLT3（n=6）和IDH（n=8）共突变的患者中，CR率分别为33%和50%。

　　Ziftomenib先前已经获得了FDA的孤儿药资格认定，用于治疗AML患者。此次获得突破性疗法认定进一步证明了该药物在治疗NPM1突变AML方面的潜力和疗效。

　　AML是成人中最常见的急性白血病之一，尽管有可用的治疗方法，但患者的预后仍然不佳，存在显著未满足的需求。menin通路，特别是NPM1突变，是AML的主要驱动因素。尽管一线治疗的缓解率很高，但复发率也很高，导致生存结果不佳；同时发生的突变也会使预后恶化。此外，患有NPM1突变AML和其他突变以及复发/难治性疾病的患者面临着较低的生存率。

　　目前，Ziftomenib正在进行的临床试验包括KOMET-001和注册导向试验等，旨在评估该药物在复发/难治性NPM1突变AML患者中的疗效和安全性。此外，还有其他多项临床试验正在进行中，以评估Ziftomenib与其他药物的联合治疗效果。

　　总的来说，Ziftomenib作为一种新型的治疗药物，在治疗NPM1突变AML方面显示出巨大的潜力和疗效。此次获得FDA的突破性疗法认定将进一步推动该药物的临床开发和上市进程，为复发/难治性NPM1突变AML患者提供更好的治疗选择。

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