FDA加速批准Ojemda用于治疗复发或难治性BRAF改变的儿童低级别胶质瘤患者

　　2024年4月23日， 美国食品和药物管理局加速批准Ojemda(tovorafenib)用于治疗6个月及以上患有BRAF融合的复发或难治性儿童低级别胶质瘤(LGG)患者或重排，或BRAF V600突变。

　　这是FDA首次批准一种全身疗法，用于治疗患有BRAF重排（包括融合）的儿科LGG患者。

　　FIREFLY-1(NCT04775485)是一项多中心、开放标签、单臂试验，受试者为患有复发或难治性儿科LGG的患者，该患者经当地实验室检测到存在激活BRAF改变，这些患者至少接受过一次治疗，对76名患者进行了疗效评估先前的全身治疗线。患者需要有放射学进展的记录证据和至少一个可测量的病变。肿瘤携带额外激活分子改变（例如IDH1/2突变、FGFR突变）或已知或疑似诊断为1型神经纤维瘤病的患者被排除在外。患者每周接受一次基于体表面积的Ojemda(tovorafenib)（范围：290至476mg/㎡，最大剂量为600mg），直到出现疾病进展或不可接受的毒性。

　　主要疗效结果指标是总体缓解率（ORR），定义为根据缓解情况通过盲法独立中央审查（BICR）获得完全缓解（CR）、部分缓解（PR）或次要缓解（MR）的患者比例儿科神经肿瘤学低级别胶质瘤(RAPNO-LGG)标准评估。其他疗效结果指标包括持续时间或反应(DoR)。ORR为51%（95%CI：40、63），中位DoR为13.8个月（95%CI：11.3，不可估计）。

　　最常见的不良反应（≥30%）是皮疹、发色改变、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、皮肤干燥、便秘、恶心、痤疮样皮炎和上呼吸道感染。最常见的3级或4级实验室异常（>2%）是磷酸盐减少、血红蛋白减少、肌酐磷酸激酶增加、丙氨酸转氨酶增加、白蛋白减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、天冬氨酸转氨酶增加、钾减少和钠减少。

　　基于体表面积(BSA)的Ojemda(tovorafenib)推荐剂量为380mg/㎡，每周一次口服（最大推荐剂量为每周600mg口服），无论是否进食，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。Ojemda(tovorafenib)可作为立即释放片剂或口服混悬剂使用。尚未确定BSA小于0.3㎡患者的推荐剂量。

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