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Finlee和Spexotras组合疗法治疗儿童脑肿瘤

时间:2024-04-26     作者:医学编辑李可艾   阅读

  诺华的靶向药物联合疗法已被国家健康与护理卓越研究所(NICE)推荐用于治疗英格兰和威尔士的儿科脑癌患者。

  Finlee(dabrafenib)和Spexotras(trametinib)组合可在家口服,该机构已推荐用于治疗一岁及以上患有BRAFV600E突变的低级别或高级别神经胶质瘤的患者。

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  该组合可供需要全身治疗的低级别胶质瘤(LGG)患者使用,而符合条件的高级别胶质瘤(HGG)患者将接受至少一个疗程的放疗或化疗。

  神经胶质瘤是儿科患者中最常见的脑癌类型,可分为LGG(肿瘤不生长或生长缓慢)或HGG(肿瘤生长更快,通常是致命的)。

  诺华的药物组合通过靶向由改变的BRAF基因产生的蛋白质发挥作用,这些蛋白质负责无法控制的肿瘤生长。

  NICE关于该疗法的最终指南草案得到了2/3期TADPOLE试验积极结果的支持,其中随机接受该组合的LGG患者的缓解率比接受化疗的患者高出四倍多,分别为47%和11%,分别。中位随访时间为18.9个月,联合队列的中位无进展生存期为20.1个月,而化疗组为7.4个月。

  该研究还表明,对于更具侵袭性的BRAFV600E突变阳性HGG患者,联合治疗组的总体缓解率为56%,缓解持续时间为22个月,中位总体生存期为33个月,取得了积极的结果。与传统疗法相比,传统疗法的缓解率低于12%,中位生存期为5.6个月。

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