Voydeya治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症获EC批准

　　Voydeya(danicopan)已获得欧盟委员会(EC)批准作为成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的附加疗法。

　　该口服D因子抑制剂已被授权与AZ的补体C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）一起使用，治疗残留溶血性贫血的PNH患者。

　　PNH是一种罕见且严重的血液疾病，可导致一系列体征和症状，包括血栓、腹痛、吞咽困难、气短、过度疲劳和贫血。

　　通过阻断C5蛋白可以减少该病的症状和并发症。然而，高达20%接受C5抑制剂治疗的PNH患者会出现临床上显着的血管外溶血(EVH)，从而导致持续的贫血症状，并可能需要输血。

　　欧盟委员会对Voydeya的决定遵循了欧洲药品管理局人类药物委员会最近的建议，并得到了后期ALPHA试验积极结果的支持，该试验评估了该药物作为Ultomiris或Soliris的附加药物的有效性和安全性。经历过临床显着EVH的PNH患者。

　　结果显示，Voydeya达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点，包括避免输血和FACIT-疲劳评分的变化，该评分衡量患者在日常活动中的疲劳程度。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】