Beqvez治疗患有中重度B型血友病的成人患者获FDA批准

　　Beqvez(fidanacogene elaparvovec-dzkt)已获得美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗患有中重度B型血友病的成人。

　　监管机构特别授权该一次性疗法用于目前正在使用因子IX(FIX)预防治疗、当前或历史上危及生命的出血、或反复发生严重自发性出血事件且不具有中和抗体的患者。腺相关病毒血清型Rh74var。

　　B型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由凝血FIX缺失或水平不足导致。

　　目前对该病的护理标准要求定期静脉输注FIX替代产品以控制和预防出血事件。然而，这给患者带来了终生负担，许多中重度病例仍然面临自发性出血的风险。

　　辉瑞公司的Beqvez也以静脉输注的形式给药，但旨在使患者能够自行生产FIX。

　　FDA的决定得到了后期BENEGENE-2研究的积极结果的支持，在该研究中，Beqvez在年化出血率(ABR)指标上达到了不劣于FIX预防替代方案的主要终点。

　　在疗效评估期（定义为接受一次性剂量后第12周至数据截止之间）随机接受Beqvez的患者中观察到平均ABR为2.5，而在第一阶段的平均ABR为4.5。预治疗期至少为六个月。

　　接受Beqvez治疗的患者中有60%的患者消除了出血，而预防组的这一比例为29%；在疗效评估期间，ABR中位数为零，而预防组的ABR为1.3。

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