一次性基因疗法Beqvez的优势，为B型血友病患者提供了新的治疗选择

　　辉瑞公司的一次性血友病B疗法Beqvez最近获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗患有中重度B型血友病的成人。

　　FDA授权范围：

　　该一次性疗法特别授权用于目前正在使用因子IX (FIX) 预防治疗的患者，或当前或历史上有危及生命出血的患者，或反复发生严重自发性出血事件且不具有中和抗体的患者。

　　B型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由凝血FIX缺失或水平不足导致。

　　全球有超过38,000人受此疾病影响。

　　Beqvez的优势：

　　Beqvez以静脉输注的形式给药，但目标是使患者能够自行生产FIX。

　　有可能减轻医疗和治疗负担，并为合适的患者带来变革。

　　临床试验结果：

　　FDA的决定得到了BENEGENE-2研究的支持，在该研究中，Beqvez在年化出血率(ABR)上不劣于FIX预防方案。

　　接受Beqvez治疗的患者中，平均ABR为2.5，而预防治疗期的平均ABR为4.5。

　　60%接受Beqvez治疗的患者消除了出血，预防组为29%。

　　总的来说，Beqvez作为一种一次性基因疗法，为B型血友病患者提供了新的治疗选择，有望显著减轻他们的治疗负担和生活困扰。

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