Ultomiris的用途，作用机制，获批

　　Ultomiris(ravulizumab-cwvz)是一种补体抑制剂药物，被批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。

　　Ravulizumab已在美国和欧盟获得用于PNH治疗的孤儿药资格。

　　AlexionPharmaceuticals正在评估该药物治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的效果，并计划启动一项治疗全身性重症肌无力(MG)的临床研究。

　　Ultomiris的作用机制

　　Ultomiris是一种在中国仓鼠卵巢细胞中产生的人源化单克隆抗体(mAb)。它是一种末端补体抑制剂，特异性结合末端补体级联的C5蛋白并抑制其分解。该药物可防止PNH患者终末补体介导的红细胞遭到破坏。

　　Ultomiris是一种无菌、不含防腐剂的溶液，装在单剂量小瓶中，用于静脉注射。每瓶含有300mg/30ml(10mg/ml)ravulizumab-cwvz，浓度为pH7。

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