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Rozlytrek恩曲替尼治疗哪类肿瘤,效果怎么样?价格是多少【海得康出国看病】

时间:2019-09-10     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  2019年8月,继天价抗癌神药拉罗替尼上市之后,美国FDA公告罗氏新药Rozlytrek(entrectinib,恩曲替尼)上市,用于治疗NTRK基因融合突变阳性的晚期复发实体瘤成人和儿童患者。同时,FDA还批准恩曲替尼用于治疗携带ROS1基因突变的转移性非小细胞肺癌。

  “不限”癌种和“广谱”抗癌药并不意味着任何癌症患者都可以使用,患者必须要有NTRK1/2/3基因融合和ROS1基因融合突变才可以使用恩曲替尼。癌症群体中具有NTRK融合的比例并不高,在全部实体瘤患者中大约只占不到3%。不过根据2015年的一份研究,在先天性纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌和分泌型乳腺癌(各90%以上)以及乳头状甲状腺癌(26%)等罕见肿瘤的比例较高。

  一项研究纳入了29例年龄为4.9个月~20岁的复发或难治性实体瘤(包括颅内肿瘤)患者,这些患者携带NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合。服用恩曲替尼结果显示,在12例效果可评估患者中,ORR达到了惊人的100%。

  其中,6例脑外实体瘤患者(3例炎性肌纤维母细胞瘤、2例婴儿纤维肉瘤、1例黑素瘤)中,有1例(DCTN1-ALK融合)完全缓解(CR),5例(TFG1-ROS1,EML4-NTRK3,KIF5B-ALK,ETV6-NTRK3融合)部分缓解(PR)。

  5例颅内肿瘤患者中有1例(ETV6-NTRK3融合)CR,4例(TPR-NTRK1,EEF1G-ROS1,EML1-NTRK2,GOPC-ROS1融合)PR。另有1例神经母细胞瘤患者(ALK-F1174L突变)为CR。

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  恩曲替尼的价格:2019年8月17日,罗氏公布了恩曲替尼治疗癌症的价格,每月17050美元,几乎仅为竞争对手Vitrakvi的一半,但每年花费仍需204,560美元,仍然称得上是天价药品。

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