多发性骨髓瘤新药Ninlaro伊沙佐米一线维持治疗显著延长无进展生存期

　　2020年06月，公布了评估口服蛋白酶体抑制剂Ninlaro（ixazomib，伊沙佐米）治疗多发性骨髓瘤（MM）2项临床研究的结果，包括单药一线维持治疗III期TOURMALINE-MM4研究，以及蛋白酶体抑制剂同类药物转换研究US MM-6。

　　TOURMALINE-MM4（NCT02312258）研究：是一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究，共入组了706例新诊断为多发性骨髓瘤、没有接受过干细胞移植、已完成6-12个月初始治疗并获得部分缓解或更好缓解的患者，评估了Ninlaro作为单药维持治疗与安慰剂相比对无进展生存期（PFS）的影响。

　　结果显示，该研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，Ninlaro组患者PFS取得了统计学意义和临床意义的改善（中位PFS：17.4个月 vs 9.4个月），相当于疾病进展或死亡风险降低了34.1%。

　　该研究中，Ninlaro维持治疗的安全性良好，且对患者生活质量无不良影响。Ninlaro的安全概况与之前报道的Ninlaro单药治疗的结果一致，没有新的安全性发现。最常见的治疗期间出现的不良事件（TEAE）是恶心、呕吐、腹泻、皮疹、周围神经病变（PN）和发热。

　　Ninlaro治疗组有36.6%、安慰剂组有23.2%的患者经历≥3级TEAE。新的原发恶性肿瘤发生率，Ninlaro组为2%、安慰剂组为6.2%。因TEAE而停止治疗的患者比例很低，Ninlaro组为12.9%，安慰剂组为8%。研究中，Ninlaro组的死亡率为2.6%，安慰剂组为2.2%。

　　US MM-6（NCT03173092）研究：这是一项正在进行的开放标签、单臂、多中心研究，在新诊断为多发性骨髓瘤、接受基于另一种蛋白酶体抑制剂硼替佐米（静脉输注给药）的三联诱导方案（硼替佐米+来那度胺+地塞米松）治疗的患者中开展，评估了同类别药物转化的疗效和安全性，即患者由硼替佐米三联方案转向Ninlaro（口服给药）三联方案（Ninlaro+来那度胺+地塞米松）治疗的疗效和安全性。

　　数据显示，由肠外硼替佐米治疗过渡到以Ninlaro为基础的治疗方案，由患者在家接受治疗，允许长期使用蛋白酶体抑制剂，并导致总缓解率（ORR）从62%提高至70%、完全缓解率（CR）从4%提高至26%。这些数据表明，在不影响患者生活质量的情况下，有静脉硼替佐米转向口服Ninlaro的同类别药物转换治疗取得了很好的疗效。该研究中，Ninlaro的安全性良好，没有发现以外的安全性信号。

　　Ninlaro是全球上市的首个口服蛋白酶体抑制剂，于2015年11月首次获得美国FDA批准，联合来那度胺和地塞米松，用于治疗先前接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者。

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