法布雷病新药丨瑞普佳® （阿加糖酶α注射用浓溶液）中国获批，喜大普奔，改善患者生活质量延缓疾病进程

　　2020年8月，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）经国家药品监督管理局批准，用于确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏症）患者的长期酶替代治疗，可带来长期的心、肾保护并延缓疾病进程，改善患者的生活质量。

　　法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病，患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各组织和器官大量贮积，导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感，并伴有少汗、无汗和不散热的症状。随着病程进展，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，诸如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症，或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症，如得不到有效治疗将严重危及生命。

　　酶替代治疗被国外指南/共识推荐为法布雷病的一线疗法。

　　多个临床试验结果均显示，酶替代治疗法布雷病可减少患者细胞内GL3的沉积，减轻患者的肢端疼痛、胃肠道症状，改善心肌肥厚，稳定肾功能，改善患者的生活质量和预后。

　　专家表示：“法布雷病导致的器官损伤几乎是不可逆的，如得不到及时有效的治疗，患者的肾、心等重要器官会产生严重的功能损害和病变，危及生命。瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）的疗效已经有20年的真实世界数据验证，将为中国法布雷患者带来更多的治疗选择。”

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