NCCN指南推荐Ripretinib四线治疗晚期胃肠道间质瘤，效果显著延长患者总生存期，副作用轻微

　　NCCN指南更新：推荐Ripretinib（Qinlock利培替尼）作为不可切除或转移性胃肠道间质瘤GIST患者四线治疗优选方案。

　　2020年5月28日最新发布的《NCCN 软组织肉瘤临床实践指南》2020 V2.版中，Ripretinib是唯一一个经FDA批准且被NCCN指南推荐的GIST四线治疗药物。

　　胃肠道间质瘤是一种罕见的肉瘤，占胃肠道恶性肿瘤的1%~2%。超过85%的GIST患者发生受体酪氨酸激酶（KIT）或血小板衍生生长因子受体（PDGFRA）的激活突变。

　　Qinlock利培替尼治疗不可切除或转移性胃肠道间质瘤效果好吗？副作用大吗？

　　研究共纳入129名预先至少接受过三种治疗的患者，参与者分别接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼后出现疾病进展，或对这些疗法均不耐受。

　　入组的患者以随机2：1的比例进行分配。

　　Ripretinib组（n=85）：每日口服150mg的Ripretinib治疗；

　　安慰剂组（n=44）：每日口服安慰剂治疗。

　　1、中位无进展生存期mPFS：6.3个月vs1.0个月（HR，0.15；95％CI，0.09-0.25；P<0.0001）。此外，与安慰剂相比，Ripretinib组降低了85％的死亡风险。6个月的PFS为51% vs 3.2％，超过了15倍以上。

　　2、中位总生存期OS：15.1个月vs 6.6个月（HR，0.36; 95％CI，0.20-0.63; P=0.0004）。但是，安慰剂组的OS数据包括接受安慰剂治疗病情进展后转向Ripretinib治疗的患者数据，不难看出该药使患者OS延长获益的疗效还是十分可观。

　　此外，6个月的OS率为84.3％vs 55.9％，12个月的OS率为65.4％vs 25.9％。显示随着时间的延长，药品对疾病的控制明显。

　　3、中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，8例患者中有7例截至2019年5月31日（试验报告时间）仍持续缓解。

　　4、客观缓解率ORR：9.4％ vs 0%（P=0.0504），由于与安慰剂对比，这项并无实际意义。

　　5、不良反应（TEAEs）

　　总体发生率：98.8％ vs 97.7％。最常见的全等级TEAEs分别为脱发，疲劳，恶心，腹痛，便秘和肌痛。

　　3/4级TEAEs发生率：49.4％ vs 44.2％。最常见的3/4级TEAEs分别为贫血，高血压和腹痛。

　　这两个对比可以看出不良反应轻微，与安慰剂几乎相同。

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