阿伐替尼治疗胃肠间质瘤效果如何？已在中国获批，适合哪些患者？

　　2021年4月，胃肠道间质瘤（GIST）靶向药物泰時维（阿伐替尼片）在台湾地区获批上市，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。今年3月，阿伐替尼已获中国国家药品监督管理局上市批准，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。

　　资料显示，GIST是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠道间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。

　　2020年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了NAVIGATOR研究PDGFRA D842V突变GIST患者数据。截至2020年3月9日数据截止日的结果显示，在先前接受过或未接受过治疗的PDGFRA D842V 突变 GIST 的38例患者中，他们每天接受300或400毫克的阿伐替尼治疗。阿伐替尼治疗表现出深度、持久的临床应答，客观缓解率为95%（95% CI: 82-99%)、中位缓解持续时间为22个月（95%CI：14个月，尚未达到），并且总体耐受性良好。在服用阿伐替尼所有剂量的250例晚期GIST患者中，最常见的不良事件（≥30％）为恶心，疲劳，贫血，腹泻，眼眶水肿，呕吐，食欲下降，流泪增加，记忆力减退和周围性水肿。

　　全球范围内，阿伐替尼治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增生症（SM）患者的临床开发正在进行。美国FDA已授予阿伐替尼突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】