骨髓纤维化严重吗？芦可替尼治疗骨髓纤维化能延长患者生命吗？芦可替尼已纳入新版国家医保

　　骨髓纤维化是一种以骨髓逐渐发生纤维化病变为特征的恶性血液疾病，会引起贫血、脾脏肿大等症状，患者整体中位生存期为5.7年，而高危患者生存期仅2.3年。我国每年有超过8000例新发骨髓纤维化病，65岁以上老年人为主要发病人群。

　　骨髓纤维化早期一般没有明显症状，许多人直到出现腹部肿大才就医，届时病情已多为中晚期了，而如果能早发现早治疗，患者的临床获益会是最大的。骨髓纤维化并不难诊断，目前主要是通过血细胞检查、骨髓检查及基因检测确诊。如果发现脾脏有些肿大，同时伴贫血等，应该及时到血液科进行排查。

　　骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，改善生活质量；长期治疗目标是延长生存期，阻止或逆转骨髓纤维化进展。此前针对骨髓纤维化没有十分有效的控制办法，只能用传统药物控制疾病进程或减轻症状，而唯一可治愈骨髓纤维化的异基因造血干细胞移植，也面临着很多患者不适用的问题。

　　2017年靶向药物芦可替尼获批上市，改变了骨髓纤维化治疗的格局。芦可替尼是目前世界上第一种也是我国唯一批准治疗骨髓纤维化的药物，它不仅能显著缩小脾脏，还可减缓甚至阻断骨髓纤维化进程，延长中危、高危患者的生存期，老年患者服用芦可替尼也是安全有效的。

　　研究回顾了2010年1月至2019年12月间确诊的老年（年龄≥65岁）MF患者接受和不接受芦可替尼治疗的生存率。共有70名患者纳入分析。中位年龄为74岁（范围65-92岁）。20%的患者接受二线以上治疗，17%的患者接受芦可替尼治疗。

　　整个队列的PFS和OS分别为62.7和101.8个月。芦可替尼治疗可改善患者PFS（HR：0.28，p=0.139，95%CI：0.05-1.52）和OS（HR：0.05，p=0.009；95%CI：0.01-0.48）。

　　综上，芦可替尼治疗降低老年PMF患者，包括IPSS和DIPSS高风险患者的死亡率，表明高龄不应成为芦可替尼治疗限制。

　　在中国，磷酸芦可替尼片(捷恪卫)已纳入新版国家医保，报销条件：

　　限中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化 （PET-MF）的患者。

　　协议有效期:2020年1月1日至2021年12月31日。

　　【仿 制 药】芦可替尼仿制药已在孟加拉上市，孟加拉的仿制在最近几年真的是突飞猛进，已经赶超有着“世界药房”称号的印度。孟加拉版Rutinib-5经过孟加拉药品监督管理局审批合法生产，所以质量有保障。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】