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佩米替尼为胆管癌患者提供了一种改善预后的新治疗选择!

时间:2022-08-30     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  胆管癌(CCA)是一组异质性癌症,起源于连接肝脏和胆囊与小肠的胆管。该疾病最常影响65岁以上的老年人,男性发病率略高于女性。大约10%的CCA病例是肝内病例,其余病例是肝外病例。从2003年到2012年,肝内CCA的发病率以每年4.36%的速度增长。

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  成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)基因发出与细胞生长和分裂有关的FGFR2蛋白的产生信号。FGFR2的改变,包括融合或其他重排,可导致异常信号传导,从而引发癌细胞的增殖和存活。FGFR2改变几乎完全发生在肝内亚型中,在10%至16%的CCA患者中发现。FGFR2已被确定为CCA中的关键生物标志物,特别是在肝内亚型中。针对FGFR2生物标志物的第一种治疗方法可用于携带该生物标志物的晚期CCA患者——pemigatinib佩米替尼,又叫培米替尼,培米加替尼。

  美国FDA于2020年4月17日加快批准激酶抑制剂pemigatinib(佩米替尼)用于治疗患有先前治疗的、不可切除的局部晚期或转移性CCA与FGFR2融合或其他通过FDA批准的测试检测到的重排。根据总体反应率和反应持续时间,佩米加替尼获得了加速批准;其最终批准取决于验证性试验以验证其临床益处。

  晚期CCA患者治疗选择少,预后差。新型激酶抑制剂佩米替尼成为FDA批准的首个靶向治疗成人晚期CCA和FGFR2生物标志物的药物,为患者提供了新的治疗选择。

  在一项研究中,佩米替尼在具有FGFR2融合或重排的CCA患者中表现出36%的ORR和9.5个月的中位缓解持续时间。对于患有晚期CCA和FGFR2生物标志物的患者,佩米替尼的批准提供了一种可能改善预后的新治疗选择。

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