新药丨VONJO(pacritinib,帕克替尼)治疗骨髓纤维化的效果和副作用

　　VONJO(pacritinib,帕克替尼)是一种新型口服激酶抑制剂，获批治疗骨髓纤维化和血小板减少症。

　　骨髓纤维化是一种罕见的疾病，其特征是血液学异常和骨髓纤维化。原发性骨髓纤维化没有公认的原因，尽管继发性骨髓纤维化可能发生在有真性红细胞增多症或原发性血小板增多症病史的人身上。

　　VONJO的安全性和有效性在III期PERSIST-2和PERSIST-1临床试验以及II期PAC203研究中进行了评估。

　　PAC203 II期剂量发现研究是在先前接受过鲁索替尼治疗的骨髓纤维化患者中进行的。

　　PERSIST-1试验在327名骨髓纤维化患者中比较了pacritinib与最佳可用疗法 (BAT) 的疗效和安全性，例如ruxolitinib，不包括JAK抑制剂。

　　FDA对VONJO的批准是基于PERSIST-2试验，该试验招募了106名中度或高危原发性或继发性骨髓纤维化伴脾肿大且血小板计数小于或等于100×10^9/L的患者。患者接受VONJO 200mg每日两次、400mg每日一次或BAT。

　　研究表明，每天两次给予VONJO 200mg的严重血小板减少症患者中有29%的脾脏体积较基线减少≤35%，而接受BAT的患者为3%。此外，23%的患者总症状评分降低了50%，而接受BAT治疗的患者为13%。

　　临床试验中最常见的不良反应是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周灌肠，而最常见的严重不良反应包括肺炎、心力衰竭、疾病进展、发热和皮肤鳞状细胞癌。

　　“海得康”为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文医药信息内容仅供参考，具体疾病治疗和用药请咨询医生评估，海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络，侵权请联系删除。】