肌无力治疗药Ultomiris（ravulizumab，雷夫利珠单抗）的效果，还能治疗哪些疾病？

　　Ultomiris（ravulizumab，雷夫利珠单抗）适用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG) 成人患者。

　　gMG是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是肌肉功能丧失和严重的肌肉无力。gMG可以发生在任何年龄，但最常见于40岁之前的女性和60岁之后的男性。最初的症状可能包括口齿不清、复视、眼睑下垂和缺乏平衡；随着疾病的进展，这些通常会导致更严重的症状，例如吞咽障碍、窒息、极度疲劳和呼吸衰竭。

　　基于CHAMPION-MG III期试验的结果。在试验中，Ultomiris在第26周的重症肌无力-日常生活活动 (MG-ADL) 总分的主要终点变化方面优于安慰剂，这是一种评估患者执行能力的患者报告量表日常活动。此外，在开放标签扩展的长期随访结果中，在60周内观察到Ultomiris的临床益处。

　　接受Ultomiris的患者最常见的不良反应是腹泻、上呼吸道感染、鼻咽炎和头痛。

　　ULTOMIRIS已被获批用于治疗：

　　患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 的成人和1个月及以上的儿童。

　　患有非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 的成人和1个月及以上的儿童。ULTOMIRIS不用于治疗患有志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征 (STEC-HUS) 的人。

　　患有称为全身性重症肌无力 (gMG) 的疾病的成年人，其抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体呈阳性。

　　尚不清楚ULTOMIRIS对1个月以下的儿童是否安全有效。

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