新药Relyvrio（AMX0035）治疗肌萎缩侧索硬化症，降低死亡风险！

　　2022年9月，美国FDA已批准Relyvrio（苯丁酸钠+牛磺酸二醇，PB-TURSO，前称AMX0035）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）成人患者。

　　在一项随机、安慰剂对照临床试验中，Relyvrio治疗显著减缓了ALS患者身体功能丧失。用药方面，Relyvrio可作为单药疗法，也可与现有批准的疗法一起使用。

　　2022年6月，AMX0035在加拿大获得附条件批准上市用于治疗ALS成人患者。商品名：Albrioza。

　　FDA批准Relyvrio（AMX0035），基于2期CENTAUR试验的数据。试验评估了137名ALS成人患者。该试验包括6个月的随机安慰剂对照期、开放标签扩展（OLE）长期随访期。

　　该试验达到了主要疗效终点：采用改良ALS功能评定量表（ALSFRS-R）测量，接受Relyvrio治疗的患者，在6个月随机期结束时，临床下降显示出统计学意义的显著减少（ALSFRS-R评分：29.06vs26.73）。

　　对来自CENTAUR试验的所有随机化患者进行了长达3年随访的生存分析，包括在随访期间继续接受Relyvrio治疗的患者。分析显示，与CEUTAUR试验安慰剂对照期开始接受安慰剂治疗的患者相比，在安慰剂对照期开始接受Relyvrio的患者，死亡风险降低了36%。截至2021年3月，Relyvrio组的中位生存期为23.5个月，安慰剂组为18.7个月，差异为4.8个月。

　　该研究中，Relyvrio最常见的不良事件（发生率≥15%，且高出安慰剂≥5%）包括：腹泻、腹痛、恶心、上呼吸道感染。整个研究过程中都有发生与胃肠道相关的不良反应，但在治疗的前3周更为频繁。

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