新药leniolisib治疗原发性免疫缺陷，上市了吗？效果怎么样？

　　leniolisib有潜力为APDS治疗带来一款疾病修正靶向疗法。

　　美国FDA已受理口服选择性磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂leniolisib的新药申请，用于年龄≥12岁的青少年和成人患者，治疗活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS）。

　　活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征 (APDS)科普：

　　APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，也称为PASLI，它是由调节白细胞成熟的两种基因PIK3CD或PIK3R1中的任何一种变异引起的。这些基因的变异导致PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶delta）途径的过度活跃。

　　APDS的特点是严重的、反复发作的鼻窦肺感染、淋巴组织增生、自身免疫和肠病。由于APDS是一种进行性疾病，这种延迟可能会导致损害随着时间的推移而累积，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。明确诊断这种情况的唯一方法是通过基因检测。

　　一项2/3期临床研究阳性数据达到了目标人群索引淋巴结（ILN，基线时最大的淋巴结）缩小和免疫缺陷纠正的共同主要终点。数据表明，与安慰剂相比，leniolisib疗效显著，患者淋巴结病变指数与基线相比显著减小（p=0.006），免疫功能正常化（较基线检查时幼稚B细胞比例增加，p=0.002）。

　　APDS的临床特征包括显著的淋巴增殖和免疫功能障碍，以及淋巴瘤风险增加。数据显示，接受leniolisib治疗的患者，与APDS相关的疾病标记物减少。此外，研究的安全性数据表明，患者对leniolisib具有良好的耐受性。

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