欧盟批准Luspatercept治疗非输血依赖型β地中海贫血患者的贫血！

　　欧盟委员会已授予luspatercept-aamt（Rebrozyl）的完整上市许可，用于治疗与非输血依赖性（NTD）β-地中海贫血相关的贫血成年患者。

　　该批准基于2期BEYOND试验（NCT03342404）的结果，该试验表明接受luspatercept治疗的患者中有77.1％（n=74/96）的平均血红蛋白（Hb）比基线增加了1.0g/dL或更高，在从第13周到第24周的连续12周时间间隔内，在没有红细胞（RBC）输注的情况下与接受安慰剂治疗的0％患者（n=0/49）相比，满足试验的主要终点。

　　此前，在2019年11月，FDA批准了luspatercept用于治疗需要定期输注红细胞的成年β-地中海贫血患者的贫血。2020年4月，该药物在美国也获得了批准，用于治疗红细胞生成刺激剂无效且需要2个或更多红细胞单位超过8周的贫血，这些患者患有极低至中度风险的骨髓增生异常综合征伴环铁粒幼细胞或伴有环状铁粒幼细胞和血小板增多症的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤。

　　BEYOND研究评估了luspatercept与安慰剂在成年NTDβ-地中海贫血患者中的安全性和有效性。

　　患者按2:1随机分配接受luspatercept，起始剂量为1.0mg/kg，每3周一次可增加至1.25mg/kg，或每3周皮下注射安慰剂。患者有资格接受最佳支持治疗，包括红细胞输注和铁螯合剂。

　　关键的次要终点包括在第1周至第24周内未输血的患者比例、从基线到第13周至第24周Hb平均增加1.5g/dL或更高的患者比例，以及非输血依赖性的平均变化β-地中海贫血患者报告的结果疲劳和虚弱（NTDT-PROT/W）域评分。

　　其他数据显示，在第37周至第48周期间，在没有输血的情况下，接受luspatercept治疗的患者中有49.0％的平均Hb增加了1.5g/dL或更高，而安慰剂组没有患者（P＜.0001）。此外，luspatercept组中有89.6％的患者在第1至24周时保持不输血，而安慰剂组中这一比例为67.3％（P=.0013）。

　　NTDT-PRO数据显示，还观察到有关疲倦和虚弱的生活质量结果与Hb升高相关。

　　关于安全性，接受luspatercept治疗的患者中有11.5％发生了严重的不良反应。在luspatercept组中至少10％的患者报告的最常见不良事件包括骨痛、头痛、关节痛、背痛、高血压前期、高血压、咳嗽、腹泻、流感样疾病、乏力、流感、失眠和恶心。

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