达拉非尼联合曲美替尼用于BRAF V600E突变的低级别神经胶质瘤儿童患者获FDA批准！

　　2023年3月，美国食品和药物管理局批准达拉非尼（Tafinlar）和曲美替尼（Mekinist）用于1岁及以上患有低级别神经胶质瘤（LGG）且需要全身系统治疗的BRAF V600E突变儿科患者治疗。FDA还批准了这两种药物的新口服制剂，适用于无法吞咽药片的患者。

　　研究CDRB436G2201（NCT02684058）评估了疗效，这是一项针对需要首次全身治疗的LGG（WHO 1级和2级）患者的多中心、开放标签试验。患者以2:1的比例随机分配至达拉非尼加曲美替尼（D+T）或卡铂加长春新碱（C+V）。患者接受基于年龄和体重的D+T剂量，直到他们不再受益或经历不可接受的毒性。C+V根据体表面积分别给予175mg/㎡和1.5mg/㎡（对于＜12kg的患者为0.05mg/kg），作为一个10周的诱导疗程，然后是八个6周的周期维持治疗。

　　在LGG队列中，110名患者被随机分配到D+T（n=73）或C+V（n=37）。D+T组的ORR为46.6％（95％CI：34.8、58.6），接受C+V的患者为10.8％（95％CI：3.0、25.4）（p=＜0.001）。DOR在D+T组中为23.7个月（95％CI：14.5，不可估计），在C+V组中为不可估计（95％CI：6.6，不可估计）。D+T组的PFS分别为20.1个月（95％CI：12.8，不可估计）和7.4个月（95％CI：3.6、11.8）（HR=0.31[95％CI：0.17、0.55]；p=＜0.001）和C+V臂，分别。在所有患者完成至少32周的治疗或提前停止治疗后进行的OS中期分析时，C+V组有1例死亡。中期分析的OS结果未达到统计学显着性。

　　在接受D+T治疗的儿科患者合并安全人群中（N=166），最常见（＞20％）的不良反应是发热、皮疹、头痛、呕吐、肌肉骨骼疼痛、疲劳、皮肤干燥、腹泻、恶心、鼻出血和其他出血事件、腹痛和痤疮样皮炎。最常见（＞2％）的3级或4级实验室异常是中性粒细胞计数减少、谷丙转氨酶升高和天冬氨酸转氨酶升高。

　　儿科患者达拉非尼和曲美替尼的推荐剂量基于体重；达拉非尼每天口服两次，曲美替尼每天口服一次。给予达拉非尼和曲美替尼直至疾病进展或不可接受的毒性。

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