哪些临床试验数据导致阿卡替尼在慢性淋巴细胞白血病中获得批准？

　　美国FDA基于2项不同的试验批准了阿卡替尼。ELEVATE-TN试验招募了初治慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。患者年龄较大和/或有合并症。患者被随机分配接受阿卡替尼单一疗法、阿卡替尼加抗CD20单克隆抗体obinutuzumab（Gazyva）或苯丁酸氮芥加obinutuzumab标准治疗方案。该研究表明，与苯丁酸氮芥加obinutuzumab相比，单独使用阿卡替尼和与obinutuzumab联合使用可改善无进展生存期（PFS）。阿卡替尼还降低了死亡和进展的风险。总生存率没有显着差异，可能是因为患者在治疗期间出现疾病复发使用苯丁酸氮芥加obinutuzumab的患者被允许改用阿卡替尼单一疗法进行挽救治疗。

　　PFS的益处在具有高风险遗传特征的患者中很明显，例如TP53畸变、17p缺失或未突变的免疫球蛋白重链可变区（IGHV）基因。阿卡替尼加obinutuzumab的组合似乎比单独使用阿卡替尼更有效，尽管这些组中的患者总数太少无法证实差异的显着性。此外，该研究的设计或功效并非旨在检测阿卡替尼组之间的任何差异。

　　ASCEND试验评估了阿卡替尼在复发或难治性CLL患者中的疗效。患者被随机分配接受阿卡替尼单一疗法或医生选择的磷酸肌醇3-激酶（PI3）δ抑制剂idelalisib（Zydelig）加抗CD20单克隆抗体利妥昔单抗（Rituxan）或传统化疗与苯达莫司汀（Bendeka）加利妥昔单抗。医生选择组中的大多数患者接受了idelalisib加利妥昔单抗。因此，ASCEND试验可能是第一项比较2种新的无化疗疗法的研究。

　　该试验达到了PFS的主要终点。阿卡替尼单药治疗未达到中位PFS，而医生选择的组为16.5个月。

“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文医药信息内容仅供参考，具体疾病治疗和用药请咨询医生评估，海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络，侵权请联系删除。】