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急性髓系白血病用维奈托克/维奈克拉(Venetoclax)存活率

时间:2023-05-17     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

急性髓系白血病(Acute Myeloid Leukemia,AML)是一种骨髓恶性肿瘤,主要影响造血干细胞和髓系细胞。传统的AML治疗方法包括化疗和造血干细胞移植,但对于某些高危患者而言,这些治疗方法的效果有限。近年来,维奈托克/维奈克拉Venetoclax)作为一种新型的靶向治疗药物,针对AML的治疗提供了新的希望。本文将结合临床实验数据,探讨维奈托克/维奈克拉在急性髓系白血病患者中的存活率。

维奈托克/维奈克拉是一种选择性抑制B细胞淋巴瘤-2(BCL-2)蛋白的药物。BCL-2是一种抗凋亡蛋白,过度表达在许多癌症细胞中,包括AML。维奈托克/维奈克拉通过抑制BCL-2蛋白,促使癌细胞发生凋亡,从而达到抗肿瘤的效果。

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一项关于维奈托克/维奈克拉治疗AML的重要临床试验是M14-358研究,该研究是一项多中心、开放标签的临床试验,旨在评估维奈托克/维奈克拉联合低剂量阿糖胞苷(Low-dose Cytarabine,LDAC)治疗年龄≥60岁且不能耐受标准化疗或有其他严重疾病的未经治疗的AML患者。结果显示,维奈托克/维奈克拉LDAC联合治疗显著改善了患者的总体存活率。

根据M14-358研究的结果,维奈托克/维奈克拉联合LDAC的治疗组与仅接受LDAC的对照组相比,表现出更高的完全缓解率(Complete Remission,CR)和持续缓解率(Durable Remission)。例如,在维奈托克/维奈克拉联合LDAC治疗组中,总体CR率为37%,而仅接受LDAC治疗的对照组中,总体CR率仅为7%。此外,维奈托克/维奈克拉联合LDAC治疗组还表现出更长的无进展生存期(Progression-Free Survival,PFS)和较高的一年生存率。

除了M14-358研究,还有其他研究探索了维奈托克/维奈克拉AML治疗中的作用。例如,一项名为VIALE-A的关键临床试验也评估了维奈托克/维奈克拉联合标准化疗方案(7+3)治疗年龄≥18岁的新诊断AML患者。结果显示,维奈托克/维奈克拉联合标准化疗显著改善了患者的主要终点,包括总体生存率、事件无进展生存期和无残留病灶的比例。这表明维奈托克/维奈克拉在新诊断AML患者中具有显著的治疗效果,能够改善患者的生存率和疾病控制。

除了临床试验,现实世界的临床研究也提供了对维奈托克/维奈克拉AML患者中的存活率的进一步证据。例如,一项回顾性研究分析了维奈托克/维奈克拉联合不同治疗方案(如标准化疗、低剂量化疗或低剂量阿糖胞苷)治疗的AML患者。研究结果显示,维奈托克/维奈克拉联合治疗在不同亚型的AML患者中均显示出较好的治疗效果,并且与较高的整体生存率相关。

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此外,还有一些其他的研究在评估维奈托克/维奈克拉在特定亚群AML患者中的疗效。例如,对于存在11q23异常的AML患者,维奈托克/维奈克拉与阿托伐他汀(Atorvastatin)的联合应用显示出较高的治疗反应率和较长的无进展生存期。这些研究的结果进一步支持了维奈托克/维奈克拉在特定AML亚群中的治疗效果。

总体而言,临床实验数据表明维奈托克/维奈克拉作为一种靶向治疗药物,在急性髓系白血病患者中具有显著的存活率改善。维奈托克/维奈克拉联合不同治疗方案显示出较高的完全缓解率、持续缓解率和无进展生存期,并且与较高的整体生存率相关。然而,需要注意的是,治疗效果可能因个体差异和AML亚型的不同而有所变化。因此,在制定个体化治疗方案时,医生需要综合考虑患者的疾病特征、基因变异以及其他相关因素,以最大程度地提高维奈托克/维奈克拉治疗的有效性和存活率。

维奈托克/维奈克拉已经在国内上市,但是价格比较高昂,患者可以在国内购买。目前维奈托克/维奈克拉的国内价格为规格100mg*14片的大约5000元左右,价格十分高昂,普通家庭难以接受。国外的维奈托克/维奈克拉包括原研药和仿制药,原研药价格也比较高昂,与之相对的仿制药就比较便宜,例如孟加拉版的维奈托克/维奈克拉仿制药规格100mg*120片价格在4500~5000元左右,老挝仿制药价格在4300~5000元左右,仿制药价格相对便宜很多,药物成分与原研药相同。

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