首页 >> 新特药资讯 >>肾癌 >>培唑帕尼pazopanib维全特Votrient) >> 帕唑帕尼(Pazopanib)作为假肌源性血管内皮瘤的治疗选择
详细内容

帕唑帕尼(Pazopanib)作为假肌源性血管内皮瘤的治疗选择

时间:2023-06-08     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

软组织肉瘤(STS)是一种异质性肿瘤,具有超过100种组织学亚型,需要肉瘤专业的病理学家进行诊断。假肌源性血管内皮瘤(PHE),也称为上皮样肉瘤样血管内皮瘤(ES-H),由世卫组织于2013年首次描述。这是一种血管肿瘤,其生物学行为类似于良性血管瘤和恶性血管肉瘤,很少转移。在2020年出版的骨和软组织肿瘤的第五版世卫组织分类中,PHE进一步以平衡的t(719)易位导致丝氨酸蛋白酶抑制剂1-FOSB融合

PHE主要影响20-40岁的年轻人,男女比例为4.6:1,肌肉(34%)是最常见的受影响组织,其次是真皮(31%)、皮下组织(20%)和骨骼(14%)。最常见的是,它影响下肢深层软组织,占文献中发现的病例的60%。关于PHE管理的研究仍然缺乏,特别是在患者亚组。在目前的病例报告中,我们报告了帕唑帕尼在假肌源性血管内皮瘤患者中的临床活性。

报告一位35岁男性,无明显病史,曾被转介至肉瘤诊所,主诉右足跟疼痛伴马蹄畸形,右下肢有一肿块达6个月。他在一家社区医院接受了切除活检,怀疑是肿瘤,但没有结论。经检查,他的右脚出现马蹄畸形,胫骨处有多个皮肤结节。神经血管检查并不显著。 初步诊断MRI显示非特异性多发性皮下和肌肉强化结节,与右侧胫骨和足部骨质减少相关。20219月进行的PET CT显示右下肢深层皮下/肌内病灶有FDG倾向。在其他地方没有发现可疑的亲FDG病变。

pazuopani.jpg

再次进行了活检,报告为假肌源性血管内皮瘤。免疫组化显示:SMA (-)、结蛋白(-)S100 (-)CD34 (-)AE1/AE3 (+)CD31(+);我们实验室没有FOSBIHC染色法。

多学科肿瘤委员会讨论了该病例,一致同意进行系统治疗。该患者于101日开始每日服用帕唑帕尼800 mg。随后,由于胃肠道不耐受,剂量降至600 mg,在疼痛减轻方面有良好的临床反应。患者在202112月进行了腿部MRI的影像学重新评估,证实了之前描述的右腿和足部的多个分散的皮下和肌内强化结节的大小有轻度的间隔减少,最大的损伤位于侧头腓肠肌的后外侧,目前测量的最大AP、横向和颅尾尺寸分别为0.5 x 1 x 1.7 cm(之前为1.1 x 1.5 x 1.8 cm)。没有发现新的软组织损伤。

由于明显的疲劳和厌食症,帕唑帕尼需要再次减量至400 mg。他还被发现出现全身皮肤和头发色素减退。20223月,再次进行MRI评估反应,显示疾病稳定。

由于对发病机制的认识不足,缺乏随机对照试验,PHE的治疗仍不清楚,其惰性行为使得截肢的广泛手术比需要的更具侵略性。然而,需要对更多患者进行进一步研究,以明确帕唑帕尼在PHE的作用。

“海得康”发掘国际新药动态,为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务,请咨询海得康医学顾问:400-001-9769,海得康官网微信:15600654560。

微信图片_20220108215409.jpg

  【友情提示:本文医药信息内容仅供参考,具体疾病治疗和用药请咨询医生评估,海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络,侵权请联系删除。】

本站已支持IPv6
seo seo