帕唑帕尼（Pazopanib）治疗晚期骨外黏液样软骨肉瘤:一项多中心、单组、2期试验

骨外黏液样软骨肉瘤是一种罕见的肉瘤，对细胞毒性化疗敏感性低。回顾性证据表明，抗血管生成药物可能是一种治疗选择。我们旨在研究帕唑帕尼（Pazopanib）(一种抗血管生成药物)在晚期骨外黏液样软骨肉瘤患者中的活性。

在这项单组、开放标记的2期试验中，招募了三个不同组织类型的晚期肉瘤(骨外黏液样软骨肉瘤、典型孤立性纤维瘤和恶性-去分化孤立性纤维瘤)的平行独立队列。在每个队列中，患者接受帕唑帕尼治疗。在这篇文章中，我们报道了晚期骨外黏液样软骨肉瘤患者队列的结果。在研究方案中预先规定了三个队列的单独报告。

在该队列中，诊断为NR4A3移位、转移或不可切除的骨外黏液样软骨肉瘤的成年患者(年龄≥18岁),在过去6个月中有实体瘤(RECIST)进展的反应评估标准，并且东部肿瘤协作组的表现状态为0-2，在西班牙、意大利和法国肉瘤组的11个研究点被招募。患者连续接受口服帕唑帕尼(800mg/天),直到疾病进展、不可接受的毒性、死亡、不顺从、患者拒绝或研究者做出决定。

主要终点是根据RECIST 1 1在改良的意向性治疗人群中实现客观缓解的患者比例(提供同意书并具有骨骼外粘液样软骨肉瘤的中心分子确认诊断的患者)。安全性分析包括所有接受至少一剂帕唑帕尼的患者。

在2014年6月24日至2017年1月17日期间，26名患者参加了研究并开始使用帕唑帕尼。其中，23例符合改良意向性治疗分析的资格标准。中位随访时间为27个月(IQR为18-30个月)。22名患者(1名患者在主要分析前死亡)的主要终点可评估:4名(18%[95% CI 1–36])有RECIST客观反应。没有死亡或4级不良事件发生。最常见的3级不良事件是高血压(26例患者中的9例[35%])、丙氨酸转氨酶浓度升高(6例[23%])和天冬氨酸转氨酶升高(5例[19%])。

帕唑帕尼对进行性和晚期骨外黏液样软骨肉瘤患者具有临床意义的抗肿瘤活性，在这些患者对基于蒽环类药物的一线化疗无效后，可被视为一种合适的选择。

帕唑帕尼已经在国内上市，并且已经纳入医保，患者可以在国内进行购买，价格大约在3000~5000元左右，由于各地医保报销比例不同，价格差异也很大，具体请咨询当地医院药房或者医保局。其他还包括国外原研药和仿制药，原研药主要是瑞士诺华原研药，价格大约1500元左右；仿制药主要是孟加拉仿制药，价格大约1000元左右，药物成分都基本相同，详细价格请咨询海得康医学顾问。

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