FLT3突变型AML的三联疗法效果极佳

在1/2期研究中，复发/难治性FLT3突变AML患者(N=20)或新诊断的FLT3突变AML患者(N=27)不适合强化化疗，接受阿扎胞苷、维奈托克（Venetoclax）和吉瑞替尼（Gilteritinib） (80或120 mg，每日一次)方案。在研究的第一阶段后，80毫克被选为第二阶段的扩展剂量。试验2期部分的主要终点是完全缓解(CR)/完全缓解伴不完全计数恢复(CRi)。尼古拉斯·肖特博士(德克萨斯大学)在2022年美国血液学学会年会上介绍了这项研究结果。

在一线接受三联疗法治疗的参与者中，92%的人获得CR。该队列中的其余两名患者分别获得了CRi和形态学无白血病状态(MLFS)反应。相应地，复发/难治组中20%的参与者达到CR，15%达到CRi，35%有MLFS反应。此外，一线队列中93%的参与者在14天后骨髓缓解或患有再生障碍性骨髓。在复发/难治组中，相应的比率为63%。

在一线队列中，该方案通常耐受性良好，非血液学毒性最小，在复发/难治性队列中，大多数不良事件与骨髓抑制有关，但大多可通过缓解策略控制。在这个队列中，有4例不稳定死亡，包括2例感染死亡，1例颅内出血死亡，1例弥散性血管内凝血死亡。

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