塞利尼索（Selinexor）联合鲁索利替尼治疗初治骨髓纤维化患者

根据2023年美国临床肿瘤学会年会上发表的一项研究，塞利尼索（Selinexor）联合鲁索利替尼（Ruxolitinib）的治疗组合对骨髓纤维化(MF)的初治患者有效。

在这项1/2期开放标签研究中，首席研究员Harris Ali及其同事根据标准治疗方案，在28天的周期中评估了每周一次服用40 mg和60mg selinexor加ruxolitinib的安全性和疗效。他们评估了安全性、脾脏/症状反应、存活率和血红蛋白水平。感兴趣的人群包括进行基线评估并至少治疗到第24周(W24)或在W24前停药的个体。该分析包括22名患者。

截至2022年12月21日，在28周的中位治疗持续时间内，10名参与者接受了selinexor 40 mg，14名参与者接受了selinexor 60 mg。观察到的最常见的不良事件(AE)为恶心(79%/70%；大多数1-2级)、贫血(79%/50%)和疲劳(57%/60%)。≥3级AE包括贫血(50%/40%)、血小板减少症(29%/10%)和中性粒细胞减少症(7%/20%)。不良事件在剂量调整后是可逆的。总的来说，分析显示64% (14/22)的患者在第24周时实现了脾体积缩小(SVR ),其中79%的患者在60 mg组相对于40 mg组实现了SVR。研究人员注意到，与40 mg组相比，60 mg组在W24时实现了更深的中值SVR反应(49%比31%)。

研究人员总结道:“在TSS50、SVR和总体血红蛋白水平中，以及在关键亚组中，包括男性、开始使用低剂量ruxolitinib (≤15 mg)的患者和基线脾脏大小较大的患者中，观察到了60 mg selinexor [plus] ruxolitinib组合的令人鼓舞的活性。”

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