肌营养不良症协会庆祝FDA批准ZILBRYSQ治疗成人全身性重症肌无力(gMG)

2023年10月18日肌肉萎缩症协会庆祝美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准ZILBRYSQ用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成年患者的全身性重症肌无力(gMG)。Zilbrysq是第一个每天一次皮下注射的靶向C5补体抑制剂，用于gMG，也是唯一一个每天一次自我给药的gMG靶向疗法。Zilbrysq将在美国上市。

普遍的重症肌无力是一种罕见、慢性、异质性、不可预测的自身免疫性疾病，以神经肌肉接头(NMJ)处的功能障碍和损伤为特征。几个因素被认为是gMG疾病病理的驱动因素，包括补体级联反应、免疫细胞和致病性免疫球蛋白G (IgG)自身抗体。gMG影响男性和女性，发生在所有种族和民族群体中。它最常影响年轻成年女性(40岁以下)和老年男性(60岁以上)，但它可以发生在任何年龄，包括儿童期。它不会遗传，也不会传染，但偶尔这种疾病可能发生在同一个家庭的不止一个成员身上。

Zilbrysq是补体成分 (C5)的靶向肽抑制剂，设计用于通过皮下(SC)途径自我给药。它抑制补体介导的神经肌肉接头损伤，可与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换一起使用。作为一种补体C5抑制剂，ZILBRYSQ通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。与单克隆抗体C5抑制剂不同，作为一种肽，ZILBRYSQ可以与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，不需要补充给药。

ZILBRYSQ的批准基于安慰剂对照、双盲、随机、多中心III期RAISE研究的数据。

该研究评估了齐洛普在患有抗AChR抗体阳性gMG的成年患者中的疗效和安全性，这些患者每天以1:1的比例接受0.3mg/kg齐洛普或安慰剂的皮下注射，持续12周。

在第12周，在这些患者的广泛人群中，使用齐卢考计划治疗在患者和临床医生报告的结果方面带来了显著的益处。

来自RAISE研究(NCT04115293)的安全性和有效性数据支持FDA批准Zilbrysq。2023年5月发表在《柳叶刀神经病学》上。RAISE研究是一项多中心、3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估齐鲁可普在抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性gMG成年患者中的疗效、安全性和耐受性。患者以1:1的比例随机接受每日皮下(SC)注射0.3 mg/kg齐卢考计划或安慰剂，持续12周。该研究表明，在12周时，齐洛普在不同患者和临床医生报告的结果中，在轻度至重度抗AChR抗体阳性gMG的成年患者的广泛人群中，提供了快速、一致和具有统计学意义的益处。gMG患者最常见的不良反应(≥10%)是注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻。

Zilbrysq通过抑制免疫补体系统的C5蛋白而起作用，该蛋白的激活有助于驱动MG和其他自身免疫性疾病。Zilbrysq通过皮下注射每天给药一次，患者可以在家中接受适当的训练。

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