Agamree(vamorolone)是用于杜氏肌营养不良症的新型药物

Agamree(vamorolone)是一种所谓的游离类固醇，用于治疗2岁以上患有杜氏肌营养不良症的儿童和青少年(DMD)。这种新型类固醇具有转化潜力，可以为患有杜氏肌营养不良症和其他潜在慢性炎症疾病的患者带来显著变化。AGAMREE的批准强调了重塑这种威胁生命的罕见疾病的DMD治疗模式的潜力。

皮质甾类是DMD治疗的标准，通过模拟皮质醇激素的作用来减少炎症。虽然皮质类固醇可以缓解DMD中的肌肉损伤，但从长期来看，它们会引起严重的副作用，包括高血压、体重增加、情绪障碍、骨骼脆弱和发育迟缓。

皮质甾类模拟激素皮质醇的作用，是DMD中常用的一类有效的抗炎药物—例如强的松, 埃夫拉扎(deflazacort)。他们被认为有助于通过缓解炎症来保护肌肉组织，但与肌肉萎缩有关广泛的副作用当长期使用时。Agamree是一种叫做a的新型皮质类固醇游离皮质类固醇这是为了最大化皮质类固醇的益处，同时最小化其副作用。

皮质醇和皮质类固醇通过与皮质醇受体相互作用来发挥作用，从而激活广泛的细胞途径。这些途径中的一些导致抗炎作用，而另一些可能导致不想要的副作用。Agamree以一种促进抗炎途径的方式与皮质醇受体相互作用，但避免了与传统皮质类固醇副作用相关的途径。

例如，Agamree像其他皮质类固醇一样，抑制参与驱动炎症的NF-kB通路。它还有助于稳定细胞膜，同时防止反式激活，这是一种与其他皮质类固醇一起出现的基因活性增加，被认为是造成副作用的原因。Agamree可能也有帮助保持心脏功能通过阻断称为盐皮质激素受体的蛋白质的活性来治疗DMD，这在该类的其他药物中没有观察到。

Agamree是一种橙色的液体混悬液，颜色为白色至灰白色，浓度为40 mg/mL。它应该每天口服一次，最好随餐服用。

对于体重超过50公斤(约110磅)的人，推荐的每日剂量为6毫克/公斤体重，最大每日剂量为300毫克。根据患者的临床反应和耐受性，剂量可滴定至低至每天2 mg/kg。轻度或中度肝功能损害的患者也建议使用较低的剂量。

服用前，应充分摇动Agamree口服混悬液约30秒。Agamree的保质期是三个月。在此之后，任何开封的药物都应该被丢弃。当停止服用Agamree时，对于任何已经服用超过一周的患者，剂量应逐渐减少。

皮质类固醇(如Agamree)可导致身体激素分泌(内分泌)腺功能的严重变化，甚至危及生命，特别是长期使用时。当停止使用Agamree时，应监测患者的肾上腺功能不全，即肾上腺不能产生足够的皮质醇。停止治疗时逐渐减少剂量可以降低这种风险。在某些情况下，特别是当治疗中断期间存在高水平的压力时，可能会建议补充另一种皮质类固醇。

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