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欧洲的CHMP对Santhera的AGAMREE(vamorolone)治疗杜氏肌营养不良症发表了积极的意见时间:2023-11-03 Agamree(vamorolone)是一种一流的游离类固醇药物,保留了皮质类固醇的抗炎活性,但具有新的作用机制。来自随机、双盲、安慰剂和活性药物对照的2b期VISION-DMD研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03439670),该研究评估了Agamree(vamorolone)对患有DMD的4岁至7岁以下男童的疗效和安全性。患者(N=121)被随机分配接受每日剂量为2mg/kg或6mg/kg的Agamree(vamorolone)口服,泼尼松0.75mg/kg/天,或安慰剂。 结果显示,与安慰剂相比,Agamree(vamorolone)6mg/kg/天治疗满足主要终点,证明在24周时从仰卧位到站立的站立时间(TTSTAND)速度的变化具有优势(治疗差异,从基线起0.06[95% CI,0.02-0.10]上升/秒[P=.002])。这与Agamree(vamorolone)6mg/kg/天组的TTSTAND临床相关改善(从6.0秒到4.6秒)和安慰剂组的恶化(从5.4秒到5.5秒)相对应。 DMD是一种罕见的遗传性X染色体连锁疾病,几乎只影响男性。DMD的特征是出生时或出生后不久出现炎症。炎症导致肌肉纤维化,并在临床上表现为进行性肌肉退化和虚弱。该疾病的主要里程碑是丧失行走能力、丧失自我进食、开始辅助通气和发展为心肌病,从而缩短预期寿命。大多数患DMD的人在40岁之前就死了。 FDA批准了AGAMREE,这是一种类固醇替代疗法,旨在保留皮质类固醇的有益抗炎和肌肉强化作用,同时减少一些不良副作用,如骨脆性、生长迟缓、胰岛素抵抗和行为改变。这次批准有可能为患者提供耐受性更好的治疗选择。据报道,vamorolone最常见的不良事件为类cushingoid症状、呕吐和维生素D缺乏。 “海得康”发掘国际新药动态,为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务,请咨询海得康医学顾问:400-001-9769,海得康官网微信:15600654560。 【友情提示:本文医药信息内容仅供参考,具体疾病治疗和用药请咨询医生评估,海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络,侵权请联系删除。】 |