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骨髓纤维化患者的治疗选择,莫洛替尼(momelotinib)被欧洲药品管理局批准治疗中度至重度患者!

时间:2023-11-20     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  骨髓纤维化是一种罕见的血癌,可导致血细胞计数严重低下,约40%的患者在诊断时患有中度至重度贫血,几乎所有患者在病程的某个时刻都会出现贫血。患有贫血的骨髓纤维化患者通常需要输血,超过30%的患者会因贫血而停止治疗。

  2023年11月,莫洛替尼(momelotinib)被欧洲药品管理局人类药物委员会推荐批准,针对伴有中度至重度贫血的骨髓纤维化患者的第一个治疗选择。

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  人用药品委员会(CHMP)建议该药物用于治疗患有原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化的中度至重度贫血成年患者的与疾病相关的脾肿大或症状。

  符合条件的患者要么之前未接受过JAK抑制剂治疗,要么接受过Jakavi(ruxolitinib,鲁索替尼)治疗。

  莫洛替尼(momelotinib)是一种每日一次的口服JAK1/JAK2和ACVR1抑制剂。在欧盟上市。

  MOMENTUM研究结果,该研究在贫血、有症状和经历过JAK抑制剂的骨髓纤维化人群中评估了莫洛替尼(momelotinib)与另一种名为达那唑(danazol)的贫血治疗方法。

  该试验达到了所有主要和关键次要终点,与接受达那唑的患者相比,接受莫莫替尼治疗的患者症状、脾脏大小和输血独立性有所改善。

  来自后期SIMPLIFY-1试验的中重度贫血成年患者亚群的数据,该试验评估了莫洛替尼(momelotinib)与Ruxolitinib(鲁索替尼)在未接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。

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