塞利尼索(Selinexor)是靶向药吗？

塞利尼索(Selinexor)是一种靶向药。它是一种口服生物可利用的选择性核输出化合物抑制剂，可抑制在多发性骨髓瘤(MM)中过度表达的新型治疗靶点exportin‐1 (XPO1 ),并负责将220核蛋白转运至细胞质，包括肿瘤抑制蛋白。它是一种选择性核输出蛋白抑制剂，也被称为SINE衍生物。它是一种口服的靶向药，专门设计用于与特定类型的癌症结合，并帮助恢复细胞死亡的正常过程。

具体来说，塞利尼索的作用机制是通过抑制核输出蛋白1（XPO1），从而恢复肿瘤抑制蛋白的正常功能。这种药物可以与某些癌症细胞中的特定蛋白质结合，导致这些细胞死亡。同时，由于其靶向作用，它不会对正常细胞产生太大的影响。

在临床试验中，塞利尼索已经显示出对某些类型的癌症的疗效，例如多发性骨髓瘤和某些类型的白血病。在一些患者中，塞利尼索已经成功地控制了疾病的进展，甚至导致了肿瘤的缩小。

2019年，在IIb期STORM临床试验结果的支持下，美国食品药品监督管理局(FDA)批准塞利尼索联合类固醇地塞米松(Xd)用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者接受了至少四种既往治疗，并且对至少两种蛋白酶体抑制剂、至少两种免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体耐药。

2020年，在波士顿III期临床试验结果的支持下，FDA批准塞利尼索与Velcade(硼替佐米)和地塞米松(XVd)联合用于之前接受过至少一次治疗的多发性骨髓瘤患者。

然而，塞利尼索并不是对所有癌症都有效。在一些患者中，塞利尼索可能无法与肿瘤细胞中的特定蛋白质结合，或者肿瘤细胞可能通过其他途径避免药物的作用。因此，医生需要根据患者的具体情况来决定是否使用塞利尼索。

塞利尼索也有一些可能的副作用。最常见的副作用包括疲劳、恶心、头痛和贫血等。一些患者可能会出现更严重的副作用，例如肺部炎症、口腔溃疡和皮肤问题等。因此，在使用塞利尼索之前，医生会与患者讨论潜在的益处和风险，并决定最佳的治疗方案。

塞利尼索作为一种靶向药，它通过抑制核输出蛋白1来恢复肿瘤抑制蛋白的正常功能。它已经显示出对某些类型的癌症的疗效，但并不是对所有癌症都有效。在使用之前，需要与医生讨论潜在的益处和风险。

塞利尼索国内目前仅有美国Catalent CTS, LLC版原研药，尚未纳入医保，价格在一万多到四万多不等，患者可以咨询当地药房购买。美国Karyopharm的原研药价格在十五万多。在老挝的卢修斯制药以及大熊制药有获批上市的塞利尼索仿制药，其药物成分与原研药的药物成分基本一致，价格在两千多元到四千多元不等。

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