奥格西韦奥(nirogacestat)，FDA批准罕见非癌肿瘤韧带样瘤的首次治疗

FDA已经被认可的奥格西韦奥(nirogacestat)片剂用于用于需要全身治疗的进行性韧带样纤维瘤(一种罕见的软组织肉瘤亚型)的成年患者。虽然非癌性，硬纤维瘤可以是侵略性的，最常发生在腹部，手臂和腿部。肿瘤可以侵入周围的结构和器官，导致疼痛并影响行动能力。手术是标准的治疗方法，但是肿瘤经常复发。在美国，每年约有1650名新患者被确诊。

这一行动使得奥格西韦奥成为FDA批准的第一个治疗韧带样瘤的药物。该批准得到了3期DeFi试验(NCT03785964)结果的支持，该结果显示，与安慰剂相比，奥格西韦奥将疾病进展或死亡率的风险降低了71%。

韧带样瘤可能对人们的生活产生重大影响，并且由于其侵袭性和高复发率而难以控制。奥格西韦奥是一种高度创新的治疗方法，其疗效数据证明了有意义的抗肿瘤活性和韧带样瘤症状的显著改善，韧带样瘤是一种罕见的肿瘤，可导致严重的疼痛和残疾，批准将为患者提供除手术和放射治疗之外的第一个被批准的治疗选择。

奥格西韦奥由SpringWorks Therapeutics开发，是一种口服、选择性小分子γ分泌酶抑制剂。γ分泌酶切割多种蛋白质，这些蛋白质被认为在促进韧带样瘤生长的途径中起作用。奥格西韦奥的剂量为150毫克，每天两次。它没有黑框警告，也没有必要的风险评估和缓解战略(REMS)计划。奥格西韦奥将在5到10个工作日内通过专业药房和专业经销商网络订购。该公司高管在投资者电话会议上表示，30天供应量的价格将为29，000美元。SpringWorks将提供一个病人支持项目，但财政援助和共付项目，以及一个护士倡导支持病人。

FDA的批准是基于3期DeFi试验的结果，即出版在2023年3月新英格兰医学杂志。在试验中，奥格西韦奥达到了改善无进展生存期(PFS)的主要终点，证明了与安慰剂相比具有统计学意义的改善，疾病进展的风险降低了71%。奥格西韦奥组的确认客观缓解率为41%，而安慰剂组为8%；奥格西韦奥组的完全缓解率为7%,安慰剂组为0%。

接受奥格西韦奥治疗的患者报告的最常见不良事件为腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。

SpringWorks也正在评估奥格西韦奥作为卵巢颗粒细胞瘤患者和多发性骨髓瘤患者的潜在治疗方法。

该试验的结果显示，与安慰剂相比，奥格西韦奥在无进展生存期方面具有临床意义和统计显著性的改善。奥格西韦奥在客观缓解率方面也有统计学上的显著优势(41%对8%)。对于患者报告的疼痛，奥格西韦奥组有额外的益处。

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