奥格西韦奥(nirogacestat)成为成人韧带样瘤患者新的希望

美国食品药品监督管理局批准将奥格西韦奥(nirogacestat)用于患有进行性韧带样瘤的成年患者，韧带样瘤是软组织肉瘤的一种罕见亚型。

韧带样瘤可能对人们的生活产生重大影响，并且由于其侵袭性和高复发率而难以控制。韧带样瘤或侵袭性纤维瘤病最常见于20至44岁的患者，女性患病率高达三倍。历史上，韧带样纤维瘤采用手术切除治疗，尽管术后高复发率增加了对有效治疗的需求。奥格西韦奥是一种高度创新的疗法，其疗效数据证明了有意义的抗肿瘤活性和韧带样瘤症状的显著改善，韧带样瘤是非癌性的，但可以是局部侵袭性的，侵犯周围的结构和器官，导致疼痛和残疾。

虽然手术切除在历史上是首选的治疗方法，但切除后肿瘤复发或出现其他健康问题的风险很高；因此，系统性疗法是针对整个身体的癌症治疗，越来越多地在临床试验中得到评估。

在一项国际性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中，对奥格西韦奥的疗效进行了评估，该试验对142名患有进行性硬纤维瘤且不适合手术的成年患者进行了评估。

患者随机接受口服150毫克奥格西韦奥或安慰剂，每天两次，直到疾病进展或不可接受的毒性。

关键的临床试验表明，与安慰剂相比，奥格西韦奥在无进展生存期方面提供了具有临床意义和统计显著性的改善。

两组之间的客观缓解率也有统计学差异，奥格西韦奥组的缓解率为41%，安慰剂组为8%。

在试验中，奥格西韦奥队列中的中位PFS尚未达到，而安慰剂队列中的中位PFS为15.1个月。该试验实现了所有关键的次要终点，与安慰剂相比，ORR和患者报告的结果有统计学上的显著改善。

奥格西韦的耐受性良好，安全性可控。大多数有生育能力的妇女出现了与卵巢功能障碍一致的不良事件，这与以前报道的数据基本一致。在试验中至少15%的患者中观察到的最常见副作用是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。

奥格西韦奥获得了优先审查权，FDA的目标是在六个月内对一项申请采取行动，该机构确定该药物如果获得批准，与现有疗法相比，将显著提高治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。

奥格西韦奥还因上述适应症获得了FDA快速通道和突破性治疗指定，以及用于治疗韧带样瘤的孤儿药指定。

在DeFi试验中看到奥格西韦奥在主要和所有关键次要终点方面取得了具有统计学意义和临床意义的改善，同时还具有可管理的安全性，这令人鼓舞。这一批准代表着对患者来说是重要的治疗进步。

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