帕金森病丨AB-1005基因治疗帕金森病患者效果怎么样？

　　AB-1005是一种治疗帕金森病(PD)患者的研究性基因疗法。

　　一项研究评估一次性双侧直接向壳核递送AB-1005的安全性。根据帕金森病诊断的时间和筛查时帕金森病症状的严重程度，11名患者被分为两个队列：轻度帕金森病（6名患者）和中度帕金森病（5名患者）。所有患者对AB-1005的神经外科手术耐受性良好，目标壳核覆盖率为63%±2%，超过了AB-1005覆盖率超过50%的目标。AB-1005尚未出现严重不良事件，给药后长达5年的持续临床随访仍在进行中。

　　患者还定期完成为期18个月的神经系统评估和自我报告问卷，以评估与帕金森病相关的运动和非运动症状的严重程度。此外，还进行了脑成像，以纵向评估安全性以及多巴胺处理或与帕金森病相关的异常代谢模式的潜在变化。

　　AB-1005是一种基于腺相关病毒载体血清型2(AAV2)的研究性基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)转基因，可在局部区域稳定、持续表达GDNF。通过MRI监测的对流增强输送直接神经外科注射后的大脑区域。GDNF是同源二聚体，是转化生长因子-β超家族的远亲成员。在中脑神经元细胞培养物中，重组人GDNF促进多巴胺能神经元的存活和形态分化，并增加其高亲和力多巴胺摄取。GDNF长期以来一直被认为是治疗帕金森氏症等疾病的潜在方法，其特点是中脑多巴胺能神经元进行性退化。

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