尤文肉瘤丨PARP抑制剂联合高剂量维生素C治疗尤文肉瘤：病例报告

　　尤文氏肉瘤（ES）是一种骨和软组织肿瘤，主要发生在年轻时。尤文氏肉瘤的根本原因是FET家族基因和ETS家族基因之间融合蛋白的形成。FET/ETS肿瘤融合基因可能在 DNA 损伤反应中存在缺陷，并且对 PARP 抑制剂 (PARPi) 敏感。

　　研究表明，单独使用 PARPi 不足以诱导有意义的抗肿瘤反应，需要将 DNA 损伤剂与 PARPi 联合使用才能发挥功效。因此，临床前研究报告了 PARPi 与 DNA 损伤剂（如替莫唑胺或伊立替康）联合治疗的显著反应。同样，之前也有报道称，通过产生活性氧，高剂量静脉注射维生素 C (IVC) 可以诱导 DNA 损伤。这表明 IVC 与 PARPi 的组合可能会增加基因毒性应激并增强抗肿瘤反应。此外，与化疗药物不同，IVC 会选择性地诱导癌细胞 DNA 损伤，而且副作用比化疗明显减轻。作为ETS融合阳性 ES 缺乏忠实的 DNA 修复，部分原因是ETS融合产物与 PARP1 之间的相互作用，PARPi 加 IVC 似乎是治疗ETS的合理且有效的组合融合阳性 ES。

　　真实案例：2名转移性尤文氏肉瘤患者对 IVC（1-1.5 g/kg）联合 PARPi（Olaparib奥拉帕利 300 mg BID 或他拉佐帕尼 1 mg/天）的显著缓解。

　　PARPi 与选择性 DNA 损伤剂的组合是有效的。

　　孟加拉仿制的奥拉帕尼在药品成分与质量上与原研药物几乎没有差别，并且在价格上远低于原研版本，是国内患者治疗的新选择与新希望。海得康可以为国内患者提供一站式出国就医服务，帮助患者出国就医购药。如有疑问，请详询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，微信：15600654560。

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