试验丨洛拉替尼联合或不联合化疗治疗ALK驱动的难治性/复发性神经母细胞瘤有怎样的效果？

　　神经母细胞瘤含有ALK畸变，临床上对克唑替尼耐药，但临床前对第三代ALK抑制剂洛拉替尼敏感。研究人员进行了一项首次儿童研究，评估洛拉替尼联合或不联合化疗治疗患有复发性或难治性ALK驱动的神经母细胞瘤的儿童和成人。

　　该试验正在进行中，研究人员在此报告了三个已达到预先指定的主要终点的队列：洛拉替尼作为单一药物用于儿童（12个月至＜18岁）；洛拉替尼作为成人（≥18岁）的单药；洛拉替尼与托泊替康/环磷酰胺联合用于儿童（＜18岁）。主要终点是安全性、药代动力学和推荐的2期剂量（RP2D）。次要终点是反应率和123I-间碘苄基胍（MIBG）反应。洛拉替尼儿童剂量为45-115mg/㎡剂量，成人剂量为100-150mg。

　　常见不良反应为高甘油三酯血症（90％）、高胆固醇血症（79％）和体重增加（87％）。神经行为不良反应主要发生在成人中，并通过维持/减少剂量来解决。儿童中洛拉替尼联合化疗和不联合化疗的RP2D均为115mg/㎡。单药成人RP2D为150mg。18岁以下的单药缓解率（完全/部分/轻微）为30％；≥18年，67％；对于＜18岁的化疗联合用药，为63％；27名缓解者中的13名（48％）实现了MIBG完全缓解。

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