吉瑞替尼和维奈克拉（Venetoclax）的组合治疗复发/难治性突变急性髓系白血病患者是否有效？

　　复发/难治性（R/R）FLT3突变急性髓系白血病（AML）是一种具有挑战性的临床情况，其结果令人沮丧。吉瑞替尼是一种选择性、有效的口服FLT3酪氨酸激酶抑制剂（TKI），被批准用于治疗FLT3突变的R/R AML，与标准化疗相比，它被证明可以提高缓解率和总生存期（OS）。

　　最近，吉瑞替尼和维奈克拉（Gilt-Ven）的组合在R/RFLT3AML患者中显示出75％的缓解率。临床试验之外的患者中缺乏基于Gilt-Ven的组合的数据。研究现实世界中接受基于Gilt-Ven的组合治疗的R/RFLT-3突变AML患者的特征和结果。

　　在一项多中心回顾性队列研究。收集人口统计、临床和治疗相关数据。使用Gilt-Ven（加或不加阿扎胞苷）治疗患者的决定以及剂量由治疗医生自行决定。

　　2018年1月至2023年6月期间，18名患者接受了基于Gilt-Ven的FLT-3突变R/R AML治疗。中位随访时间为5个月（范围0-24）。开始治疗时的中位年龄为48岁（范围24-79岁）。12名患者（66.7％）患有复发性疾病，6名患者（33.3％）患有难治性疾病。13名患者（72.2％）核型正常；两种具有复杂核型，一种具有单体核型。61％的人之前接受过FLT3抑制剂治疗，33％的人之前接受过维奈托克治疗。88％的患者之前接受过强化诱导治疗，61％的患者之前接受过同种异体造血干细胞移植（AlloHSCT。

　　大多数患者接受Gilt-Ven双药治疗，27％的患者接受Gilt-Ven与其他药物联合治疗（三名患者使用阿扎胞苷，一名患者使用低剂量阿糖胞苷，一名患者使用FLAG-IDA）。吉瑞替尼的中位剂量为120mg（范围为80-120）mg，所有患者均接受400mg维奈克拉（或对唑类进行等效剂量调整）。

　　总有效率（CR+CRi+MLFS）为83％；完全缓解率为50％。整个队列的中位周期数为1.5（范围1-34）。5名患者（27％）接受了alloHSCT。其中，4名患者需要接受一个疗程的Gilt-Ven治疗，一名患者接受了6个疗程的治疗，并在随后的复发和另一线治疗后进行了AlloHSCT。并非所有患者均达到中位OS（范围6-NR），但对于未进行AlloHSCT的患者，中位OS仅为6个月（范围0-10）。血液学不良事件最常见，89％的患者出现3/4级中性粒细胞减少症；然而，感染相对罕见，只有17％的患者出现3/4级感染。38.9％的患者观察到1/2级转氨炎，而没有患者出现3/4级。没有记录到分化综合征的病例。

　　在现实世界中，基于Gilt-Ven的治疗对于经过大量预治疗的FLT-3突变R/R AML患者是有效的，尤其是作为AlloHSCT的桥梁。

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