研究丨Zolgensma治疗脊髓性肌萎缩症儿童具有显著的有效性和安全性

　　近日，一次性基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）在年龄偏大及体重偏重的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者中具有显著的有效性和安全性。

　　SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，全球大约万分之一的婴儿受其影响，它也是导致婴儿死亡的主要原因之一。该疾病由SMN1基因的功能缺失引起，最严重的SMA类型会导致运动神经元迅速且不可逆转地丧失，严重影响患者的呼吸、吞咽及基本运动功能。

　　在这一背景下，Zolgensma作为唯一被批准用于治疗SMA的基因疗法，显得尤为重要。它不仅是一种创新的治疗方法，更是唯一直接针对SMA遗传根源的疗法。

　　在最新的3b期SMART试验中，研究人员评估了一次性静脉输注Zolgensma对SMA儿童患者的治疗效果。这些患者均携带有症状性SMA、SMN1基因双等位基因突变，以及任意拷贝数的SMN2基因，且体重在8.5公斤至21公斤之间。结果显示，几乎所有接受Zolgensma治疗的患者在52周后都维持或改善了运动里程碑，其中大多数患者成功从其他长期给药的疾病缓解疗法转向诺华疗法。

　　尽管在研究中，大多数患者出现了转氨酶升高和短暂性血小板减少症的情况，但值得注意的是，所有病例均未出现症状，并通过适当的监测和治疗得到了有效管理。这一发现进一步证实了Zolgensma在SMA治疗中的安全性和可行性。

　　SMART研究的结果不仅证明了Zolgensma对年龄较大和体重较重的SMA患者具有显著的临床益处，还显示该疗法在体重不超过21公斤的儿童中同样具有良好的疗效。这一发现为更广泛的SMA患者群体提供了一种新的治疗选择，即一次性基因替代疗法。

　　总的来说，诺华公司的Zolgensma在SMA治疗中展现出了显著的有效性和安全性，为这一难以攻克的疾病带来了新的希望。

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