鲁索替尼治疗儿童急性和慢性移植物抗宿主病的效果评估

　　类固醇难治性移植物抗宿主病（SR-GvHD）是儿科同种异体造血干细胞移植后常见的严重并发症。鲁索替尼（Ruxolitinib）作为一种选择性JAK 1-2抑制剂，在成人临床试验（涵盖12岁及以上患者）中已展现出治疗类固醇难治性移植物抗宿主病的积极效果。本系统性评价旨在全面评估鲁索替尼在治疗儿科患者类固醇难治性移植物抗宿主病中的应用效果。

　　通过对纳入的12项研究进行综合分析，我们发现鲁索替尼的给药方案在不同研究间存在轻微差异。总体而言，急性和慢性GvHD的总体缓解率（ORR）介于45%至100%之间。对于急性移植物抗宿主病，完全缓解率（CR）的范围为9%至67%，而慢性移植物抗宿主病的完全缓解率则为0%至28%。进一步对108名12岁以下儿童进行的个体患者荟萃分析揭示，在急性GvHD中，ORR和CR分别达到74%和56%；在慢性GvHD中，ORR为78%，但仅有11%的患者达到CR。

　　安全性方面，约20%的患者报告了与治疗相关的毒性反应，主要包括血细胞减少、肝毒性和感染。值得注意的是，年龄、体重、移植物来源、既往治疗方案以及鲁索替尼的剂量并未显著影响治疗反应。然而，在急性移植物抗宿主病患者中观察到较高的毒性发生率。

　　综上所述，鲁索替尼在治疗儿童（包括12岁以下儿童）类固醇难治性移植物抗宿主病方面展现出令人鼓舞的效果。尽管在某些情况下观察到毒性反应，但总体而言，该药物为这一患者群体提供了一种有效的治疗选择。未来研究应进一步关注优化给药方案以降低毒性反应，并探索更多影响治疗反应的因素。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】