阿西米尼治疗费城染色体阳性慢性粒细胞白血病如何获得FDA批准的？

　　美国食品药品监督管理局于2021年10月29日加速批准阿西米尼（Scemblix）用于治疗既往接受过两种或多种酪氨酸治疗的慢性期（CP）费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）患者激酶抑制剂（TKI），并批准阿西米尼（asciminib）用于治疗T315I突变CP中Ph+CML成人患者。

　　ASCEMBL（NCT03106779）是一项多中心、随机、阳性对照、开放标签临床试验，正在评估阿西米尼对既往接受过两种或多种TKI治疗的CP Ph+CML患者的疗效。共有233名患者被随机（2:1）分组，并根据主要细胞遗传学反应（MCyR）状态进行分层，接受阿西米尼40mg每日两次治疗或博舒替尼500mg每日一次治疗。患者继续治疗直至出现不可接受的毒性或治疗失败。主要疗效结果指标是24周时的主要分子反应（MMR）。使用阿西米尼治疗的患者的MMR率为25％（95％CI:19,33），而接受博舒替尼治疗的患者的MMR率为13％（95％CI:6.5,23；p=0.029）。中位随访时间为20个月，尚未达到MMR的中位持续时间。

　　CABL001X2101（NCT02081378）是一项多中心、开放标签临床试验，正在评估阿西米尼治疗T315I突变CPPh+CML患者的效果。疗效基于45名T315I突变患者，每天两次接受阿西米尼200毫克治疗。患者继续治疗直至出现不可接受的毒性或治疗失败。主要疗效结果指标是MMR。42％的患者在24周时达到了MMR。96周时，49％的患者实现了MMR。中位治疗持续时间为108周（范围为2至215周）。

　　最常见的不良反应（≥20％）是上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。最常见的实验室异常是血小板计数减少、甘油三酯增加、中性粒细胞计数和血红蛋白减少以及肌酸激酶、丙氨酸转氨酶、脂肪酶和淀粉酶增加。

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