维莫非尼联合化疗有效实现儿童朗格汉斯组织细胞增多症长期缓解

　　朗格汉斯组织细胞增多症（LCH）是一种具有潜在致命性的疾病，属于骨髓瘤的一种，其中约三分之二的病例存在BRAF V600E激酶激活突变。维莫非尼（Vemurafenib）作为一种BRAF抑制剂，在朗格汉斯组织细胞增多症的治疗中已展现出显著的临床效果。

　　近期一项研究评估了维莫非尼联合常规化疗在治疗重症或难治性朗格汉斯组织细胞增多症中的疗效与安全性。该研究共纳入了17名患者，其中11名被归类为危险器官受累（RO+）。在这些患者中，有6人接受了联合疗法作为初始治疗，而其余11人则在先前化疗无效后选择了该疗法。

　　研究结果显示，总体缓解率高达94.1%。在中位随访期为32个月时，所有17名患者的无进展生存率为70.6%（12/17），而在15名缓解后停药的患者中，无复发生存率为73.3%（11/15）。中位随访时间达到了34个月。特别值得注意的是，在6名存在骨髓BRAF V600E突变的患者中，有5名（83.3%）实现了分子水平的缓解。此外，总生存率为100%，且不良反应大多属于1级或2级，表明该联合疗法的耐受性良好。

　　综上所述，该研究数据有力支持了维莫非尼联合化疗在儿童朗格汉斯组织细胞增多症治疗中能够实现持续的临床和分子水平缓解，且副作用在可接受范围内。这一发现为这一疾病的治疗提供了新的有效策略。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】