FDA批准Duvyzat/givinostat作为首个非类固醇杜氏肌营养不良症药物

　　美国食品和药物管理局（FDA）已批准Duvyzat（givinostat）作为第一种非甾体药物，用于治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）所有遗传变异的患者。

　　据估计，全球每3,500至6,000名男性新生儿中就有一人受到DMD的影响，DMD是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，由编码肌营养不良蛋白指令的基因发生变化或突变引起，而肌营养不良蛋白是增强和保护肌肉所必需的。

　　这种疾病的症状通常首先出现在儿童早期，并随着时间的推移而恶化，影响患者的行走能力以及心脏和呼吸肌。

　　Duvyzat是一种口服组蛋白脱乙酰酶抑制剂，通过针对致病过程来减少炎症和肌肉损失。

　　FDA对该药物的决定适用于6岁及以上的DMD患者，并得到了后期EPIDYS试验的支持，该试验随机分配179名流动男孩，除了糖皮质激素治疗外，每天接受两次Duvyzat治疗或安慰剂治疗。

　　该研究达到了主要终点，接受Duvyzat治疗的患者在完成四级爬楼梯评估的时间上表现出统计学上显着且具有临床意义的差异。

　　Duvyzat治疗还与关键次要终点的良好结果相关，包括北极星动态评估，该量表通常用于评估患有DMD且能够行走的男孩的运动功能。

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