Duvyzat/givinostat治疗杜氏肌营养不良症效果和安全性如何？

　　杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，其特征是进行性肌肉无力和退化，是全球最常见的肌营养不良症类型。DMD是由肌营养不良蛋白基因突变导致功能性肌营养不良蛋白缺失引起的。如果没有肌营养不良蛋白，肌纤维很容易受到损伤，这种持续的肌肉损伤会导致慢性炎症、肌肉再生受损以及纤维化和脂肪组织替代肌肉。这种疾病主要影响男孩，症状通常在两岁到五岁之间首次出现。随着时间的推移，症状会恶化，影响行走能力。最终，心脏和呼吸肌受到影响，这是过早死亡的两个主要原因。

　　2024年3月22日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Duvyzat（givinostat），一种新型组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，用于治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）的6岁或以上患者，这是一种罕见的X连锁进行性和限制生命的神经肌肉疾病，从儿童早期就出现症状。

　　此次批准基于关键的多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期EPIDYS试验（NCT02851797）的结果。在EPIDYS研究中，共有179名6岁或以上的流动男孩除了接受糖皮质激素治疗外，还接受了每日两次Duvyzat或安慰剂治疗。EPIDYS研究达到了其主要终点，表明使用Duvyzat的患者在完成四级爬楼梯评估的时间上表现出统计学上显着且具有临床意义的差异。Duvyzat还在关键次要终点上显示出良好的结果，包括NSAA）和磁共振成像脂肪浸润评估。Duvyzat观察到的大多数不良反应的严重程度为轻度至中度。

　　Duvyzat获得了FDA的优先审查、孤儿药和罕见儿科疾病指定。givinostat作为DMD潜在治疗方法的营销授权申请（MAA）已提交给欧洲药品管理局（EMA），目前正在审查中。

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