阿伐曲泊帕对中国儿童持续性和慢性原发性免疫性血小板减少症的疗效与安全性探究

　　阿伐曲泊帕（AVA）作为一种新型的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），近期已被批准作为成人免疫性血小板减少症（ITP）的二线治疗药物。然而，关于其在儿童患者中的安全性和有效性数据尚显不足。

　　本研究旨在评估阿伐曲泊帕对持续性或慢性ITP儿童患者的治疗效果。这些儿童均对先前的治疗无反应或出现复发，并在2020年8月至2022年12月期间接受了至少12周的阿伐曲泊帕治疗。疗效评估包括反应率（定义为血小板计数≥30×10^9/L，且血小板计数较基线增加两倍以上并无出血现象），4周内的快速反应，第12周和第24周的持续反应，出血控制情况以及不良事件（AE）的发生。

　　研究共纳入了34名患者（其中18名为男性），平均年龄为6.3岁（年龄范围：1.9-15.3岁）。这些患者既往接受过的治疗类型中位数为4种（范围：1-6种），且有41.2%的患者是从其他TPO-RA转换至本治疗。在4周内，有79.4%的患者实现了总体缓解（OR），并且有67.7%的患者达到了完全缓解（CR，定义为血小板计数≥100×10^9/L且无出血），中位缓解时间为7天（范围：1-27天）。至12周时，88.2%的患者获得OR，76.5%的患者获得CR，且有44%的患者实现了持续缓解。至24周时，有64.7%的患者仍维持缓解状态，在接受评估的随访患者中，54.55%的患者保持了持续响应。在整个阿伐曲泊帕治疗期间，患者的中位血小板计数在第1周即开始上升，并在随后的治疗过程中保持稳定。此外，1-3级出血患者的比例从基线时的52.95%显著下降至12周时的2.94%，同时ITP药物治疗的使用率也从基线时的36.47%下降至12周时的8.82%。仅有9名患者（占26.47%）在接受治疗的12周内需要了抢救治疗，共计23次。

　　在安全性方面，共有61.8%的患者报告了59项不良反应，其中8%按照不良事件通用术语标准被评定为1级，其余均为2级。这些研究结果表明，阿伐曲泊帕作为二线治疗药物，能够为持续性或慢性ITP儿童患者带来快速且持久的疗效反应，同时展现出良好的临床出血控制能力和减少伴随ITP治疗需求的潜力，且未观察到明显的不良反应。

　　据悉，阿伐曲波帕的仿制药已在孟加拉正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。