FDA批准Voydeya/danicopan作为阵发性睡眠性血红蛋白尿症血管外溶血的辅助疗法

　　2024年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Voydeya（danicopan）作为ravulizumab或eculizumab的辅助疗法，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）引发的血管外溶血（EVH）。Voydeya，作为一种口服D因子抑制剂，是专为那些在接受C5抑制剂治疗时仍出现临床显著EVH的PNH患者设计的。这类患者约占接受治疗的PNH患者的10-20%。

　　此次Voydeya的批准，为这部分特殊的PNH患者提供了一种新的治疗选择，即在使用Ultomiris（ravulizumab-cwvz）或Soliris（eculizumab）控制疾病的同时，辅助解决EVH问题。Ultomiris的终末补体抑制功能，基于Soliris近20年的有效性和安全性验证，能够有效应对PNH的危及生命的并发症。

　　研究结果显示，D因子和C5因子的双重补体途径抑制可能是治疗这部分EVH患者的最佳方案，使他们能够在接受经验证的标准治疗的同时，获得更好的疗效。

　　在ALPHA III期试验中，评估了Voydeya作为Ultomiris或Soliris的辅助药物，对经历过临床显著EVH的PNH患者的疗效和安全性。试验结果表明，Voydeya在从基线到第12周的血红蛋白变化主要终点，以及所有关键的次要终点，包括避免输血和慢性病治疗功能评估-疲劳（FACIT-Fatigue）评分的变化上，均达到了预期效果。

　　根据ALPHA III期试验的结果，Voydeya总体耐受性良好，未发现新的安全性问题。在该试验中，最常见的治疗相关不良事件包括头痛、恶心、关节痛和腹泻。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】