Nulibry/fosdenopterin获批治疗罕见遗传病钼辅因子缺乏症A型患者

　　Nulibry（fosdenopterin）作为一种治疗罕见遗传病钼辅因子缺乏症A型（MoCD）的药物，其疗效已经得到了美国药品和保健品监管局（MHRA）的认可与批准。MoCD是一种由身体无法产生环状吡喃蝶呤单磷酸（cPMP）引起的遗传性疾病，这会导致亚硫酸盐的积聚，进而对大脑造成损害，引发诸如癫痫发作、不自主运动和进食困难等症状。

　　Nulibry的作用机制在于替代缺失的cPMP，使钼辅因子的合成步骤能够继续进行，从而激活MoCo依赖性酶并消除亚硫酸盐。这种治疗方法不仅有助于防止亚硫酸盐的神经毒性代谢物如s-硫代半胱氨酸的积累，还能在患者出现严重脑损伤之前开始治疗，有助于保留经口进食的能力，并改善运动和认知功能的生长和发育。

　　在一项涉及52名MoCD A型患者的研究中，接受Nulibry治疗的患者与未接受治疗的患者相比，一年后的存活率显著提高。此外，早期使用Nulibry治疗可能有助于预防或减轻MoCD A型患者可能遭受的严重脑损伤。

　　然而，值得注意的是，Nulibry的使用也有一些限制和副作用。例如，接受治疗的患者应避免暴露于阳光下，并在暴露于阳光下时采取防护措施。此外，Nulibry可能引起一些与静脉输液有关的并发症，以及发热、呼吸道感染、呕吐、胃肠炎和腹泻等其他副作用。

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