恩西地平治疗突变IDH2复发或难治性急性髓系白血病安全且耐受性良好

　　简介：恩西地平是一种突变IDH2酶的选择性抑制剂，对于IDH2突变骨髓恶性肿瘤患者安全且耐受性良好。在这项剂量递增和扩展研究中，恩西地平诱导了复发/难治性AML患者的血液学反应。

　　大约12％的急性髓系白血病（AML）患者会出现异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的反复突变。突变的IDH2蛋白以新形态合成2-羟基戊二酸，导致DNA和组蛋白高甲基化，从而导致细胞分化受阻。恩西地平（AG-221/CC-90007）是一种一流的口服选择性突变IDH2酶抑制剂。

　　这项首次人体1/2期研究评估了恩西地平在突变IDH2晚期骨髓恶性肿瘤患者中的最大耐受剂量（MTD）、药代动力学和药效学特征、安全性和临床活性。

　　研究人员从研究的第一阶段剂量递增和扩展阶段评估了所有患者的安全性结果和最大的患者亚组（复发或难治性AML患者）的临床疗效。在剂量递增阶段，每天50至650mg的剂量范围内未达到MTD。根据药代动力学和药效学特征并证明疗效，选择恩西地平100mg每日一次用于扩展阶段。3至4级恩西地平相关不良事件包括间接高胆红素血症（12％）和IDH抑制剂相关分化综合征（7％）。

　　在复发或难治性AML患者中，总体缓解率为40.3％，中位缓解持续时间为5.8个月。反应与细胞分化和成熟相关，通常没有发育不全的证据。复发/难治性患者的中位总生存期为9.3个月，其中34名获得完全缓解的患者（19.3％）的总生存期为19.7个月。每日连续治疗恩西地平通常耐受性良好，并且对于既往AML治疗失败的患者可引起血液学反应。

　　据悉，恩西地平 的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，具体用药还请务必与医生进行充分的沟通和讨论。